Række blusser over godkendelsesprocessen for nyt lægemiddel

Da COVID-19 brød ud over hele kloden i 2020, blev Spanien særligt hårdt ramt, med et gennemsnit på over 800 dødsfald om dagen på et tidspunkt.

Naturligvis faldt det op til medicinalvirksomheder at udvikle løsninger, der kan helbrede sygdommen eller lindre dens virkninger på patienter. Mange af disse virksomheder undersøgte lægemidler, der tidligere var udviklet til andre sygdomme og tilstande, for at undersøge deres effektivitet på denne coronavirus.

Det er, hvad PharmaMar, en velkendt global onkologivirksomhed, søgte at opnå med Aplidin, et lægemiddel udviklet til recidiverende/refraktært myelomatose (MM), som var under analyse til behandling af voksne med COVID-19, der kræver hospitalsindlæggelse. 

Virksomhedens tillid var baseret på adskillige vellykkede in vitro undersøgelser udført rundt om i verden. Ifølge PharmaMar-data var Aplidins styrke mod coronavirus mere end 1,000 gange større end andre lægemidler.

Lægemidlet stod over for og overvandt en række udfordringer, da det blev sat gennem godkendelsesprocessen hos det spanske agentur for lægemidler og lægemidler (AEMPS) og fik i sidste ende godkendelse til at fortsætte til kliniske forsøg med lægemidlet.

Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA), der anses for at være EU's ækvivalent til FDA i USA og det organ, der er ansvarligt for godkendelse af nye lægemidler, afviste dog godkendelse. Det er ikke første gang, at Aplidin og andre lovende lægemidler med dokumenteret effekt var udsat for hindringer.

Et nærmere kig på markedsgodkendelsesprocessen fører til virksomhedens mistanke om, at "politik" angiveligt kunne have spillet en rolle i at skabe "hindringer" for beslutningsprocessen - en påstand, der er blevet stærkt tilbagevist af EMA.

reklame

Myeloma Patients Europe, et NGO-netværk af over 40 patientforeninger i hele Europa, har nu sendt et brev til formanden for udvalget for lægemidler til mennesker (CHMP), EMA-udvalget med ansvar for humanmedicin, hvori de udtrykker "alvorlig bekymring" at dette lovende lægemiddel måske aldrig bliver godkendt.

Da Aplidin blev stillet til markedstilladelse i 2016, var forhåbningerne store om, at det ville blive godkendt. I stedet har lægemidlet siden mødt adskillige afvisninger fra EMA, hvilket har fået PharmaMed til at stille spørgsmålstegn ved hvorfor? Den har spurgt: Hvordan var afvisningen af ​​Aplidin berettiget? Kan der være "mægtige politiske kræfter" på spil, der favoriserer visse lægemidler og virksomheder frem for andre? I hvilket omfang, spørger den også, er markedsgodkendelsesprocessen tilpasset behovene hos patienter - både klient og offer i dette scenarie - ivrige efter at få adgang til livreddende lægemidler?

Virksomheden siger, at der er "overbevisende beviser" for at understøtte godkendelsen af ​​lægemidlet, og det hævder, at EMA simpelthen synes "fast besluttet" på at forsinke sin godkendelse.

I kølvandet på EMA's afvisning af Aplidin blev sagen indbragt for EU-retten, og PharmaMar anmodede om en afklaring af de proceduremæssige undersøgelseskriterier, der blev anvendt under en markedsføringstilladelsesprocedure for EMA.

Virksomhedens handling var centreret omkring specifikke påståede mangler i markedsgodkendelsesprocessen hos EMA, påstået skævhed i deres behandling af CHMP og yderligere påstået diskrimination fra forskellige EMA-organer. Alle disse påstande blev blankt og robust afvist af EMA, men EMA's afvisning af PharmaMars Aplidin-lægemiddel er blevet sat i tvivl, ikke mindst da det er blevet godkendt til behandling af myelom i Australien.

I oktober 2022 fandt den europæiske greve til fordel for PharmaMar, hvilket åbnede dørene til en accept af Aplidin som et kommercielt lægemiddel. Virksomheden siger, at EMA's holdning til Aplidin er "politisk" og et "resultat af pres fra andre konkurrerende regeringer og virksomheder".

Mere generelt rejser sagen ifølge PharmaMar nogle spidse spørgsmål: "Påvirker" regeringer eller private virksomheder EMA's beslutningsproces? Er de eksisterende processer effektive nok til at undgå interessekonflikter? Hvorfor bliver nogle lægemidler med forholdsvis begrænset virkning angiveligt godkendt, mens andre bliver afvist? Hvorfor er tilsynsmyndigheder angiveligt villige til at støtte visse virksomheder mere end andre?

En anden hindring for nye lægemidlers indtræden på markedet dukker op, når man tænker på, at de samme EU-medlemsstater, som er forpligtet til at refundere medicinske institutioner for alle udstedte lægemidler, også, påstås det, er dem, der udfører EMA's tilsyn.

I 2020 imødekom Den Europæiske Unions Ret begæringen fuldt ud og annullerede Europa-Kommissionens afgørelse. I sin undersøgelse af sagen undersøgte Retten påstået potentiel skævhed i den procedure, der førte til Kommissionens vedtagelse af den anfægtede beslutning. Konkret kiggede den på den påstand, som er bestridt, om, at nogle af de eksperter, der er udpeget af EMA, var ansat på et universitetshospital og udførte aktiviteter med det formål at udvikle konkurrerende lægemidler til Aplidin.

Afgørelsen lyder: "Proceduren, der førte til vedtagelsen af ​​den anfægtede beslutning, gav ikke tilstrækkelige garantier til at udelukke enhver legitim tvivl om mulig partiskhed."

PharmaMar insisterer på, at EU og den europæiske ombudsmand bør undersøge al formel og uformel kommunikation mellem embedsmænd fra EMA og de medlemsstater, der deltager i appelsager, samt medicinalindustrien i disse lande. Virksomheden mener, at mange kræft- og Covid-19-patienter kunne have haft gavn af Aplidin - ja, de håber stadig, at det bliver godkendt "i sidste ende". I mellemtiden har den krævet en undersøgelse af ethvert "pres", der måtte være blevet udsat for i denne sag.

En EMA-talsmand udsendte en stærkt formuleret erklæring, som lyder: "Vi kan ikke kommentere på de igangværende retssager vedrørende Aplidin.

»Men det er ubegrundede påstande, og vi vurderer, at det er vigtigt at rette op på sagen.

"Først og fremmest vil vi gerne påpege, at vores humanmedicinske komité (CHMP) udelukkende arbejder på grundlag af strenge videnskabelige principper og uafhængig ekspertise. Det omfatter medlemmer fra alle EU-medlemsstater samt EØS-EFTA-stater.

"CHMP-vurderinger er baseret på en grundig evaluering af den tilgængelige evidens om et lægemiddels kvalitet, effektivitet og sikkerhed og er underlagt peer review og kollegial beslutningstagning. For hver ansøgning om et nyt lægemiddel udpeges to udvalgsmedlemmer - kendt som rapportør og co-rapportør - fra forskellige lande til at lede vurderingen og foretage den videnskabelige vurdering af lægemidlet uafhængigt af hinanden. CHMP udpeger også en eller flere peer reviewers blandt CHMP-medlemmerne. Deres rolle er at se på den måde, de to vurderinger udføres på og sikre, at den videnskabelige argumentation er sund, klar og robust. En endelig anbefaling, der repræsenterer helheden af ​​udvalgets analyse og udtalelse om dataene, udvikles derefter.

"I mange år har EMA været på forkant med gennemsigtighed med hensyn til vurdering af lægemidler. Agenturet mener, at gennemsigtighed er nøglen til at styrke tilliden til reguleringsbeslutninger.

"Gennemsigtighed over for offentligheden sikres ved offentliggørelse af CHMP's vurderingsrapporter på vores virksomhedswebsted. Vi glæder os over eksterne synspunkter og feedback på vores videnskabelige udtalelser, og i besvarelsen af ​​kommentarer eller forespørgsler tilstræber vi at give konsoliderede, klare forklaringer på vores holdninger samt at være fuldstændig gennemsigtige i vores engagement med interessenter.

"I tilfældet med Aplidin offentliggjorde vi på tidspunktet for den oprindelige evaluering en detaljeret vurderingsrapport, som klart beskrev CHMP's overvejelser om beviser vedrørende fordelene ved denne medicin i behandlingen af ​​myelomatose og de mulige sikkerhedsrisici. Et flertal af CHMP var af den opfattelse, at fordelene ved Aplidin ikke opvejede dets risici, og anbefalede, at det blev nægtet markedsføringstilladelse.

Når en ny CHMP-udtalelse om Aplidin er klar, vil den blive offentliggjort nøjagtigt som den forrige.

"Når det er sagt, afviser vi på det kraftigste enhver påstand om forseelser og om politisk pres på CHMP-vurderingerne, der fører til en anbefaling til Europa-Kommissionen, ikke kun i Aplidin-sagen, men for ethvert andet produkt. Vi er bekymrede for, at der i stedet kan være bevidste forsøg på at gribe ind i en igangværende regulær administrativ handling, som udføres fuldt ud i overensstemmelse med relevante lovbestemmelser."

Det fortsætter: "To EU-medlemslande har appelleret Rettens afgørelse i Aplidin-sagen, og at et tredje medlemsland udover EMA har grebet ind til fordel for dem. Efter appellanternes opfattelse er kendelsen i første instans retlig mangelfuld og bør ophæves eller rettes. Disse oplysninger er i det offentlige domæne."

Del denne artikel: