#EAPM: Undersøgelse om sjældne sygdomme for at måle fremskridt med hensyn til adgang og lægemidler til sjældne sygdomme

Som en del af sit igangværende arbejde i den hurtigt udviklende sektor lancerer European Alliance for Personalized Medicine en undersøgelse vedrørende den seneste udvikling og den aktuelle status for F&U inden for sjældne sygdomme, det nuværende system af incitamenter for virksomheder med sjældne sygdomme og biotek samt rolle for Health Technology Assessment (HTA) i den personaliserede medicin-æra, skriver European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) administrerende direktør Denis Horgan.  

Undersøgelsen, der er rettet mod dens EU- og nationale multi-stakeholder base, som omfatter patienter og deres fortalergrupper, sundhedspersonale, forskere, politikere, brancherepræsentanter, akademikere og mere, løber fra torsdag 19. april til 20. maj.

Emner, der specifikt dækkes i spørgeskemaet, omfatter interessenttilfredshed eller andet vedrørende tempoet i forskningen i sjældne sygdomme over de seneste 15 år. I år 2000 trådte i kraft Orphan Regulation, som blev vedtaget af EU for at fremme udvikling og godkendelse af lægemidler til sjældne sygdomme.

Et lægemiddel til sjældne sygdomme er et farmaceutisk middel, der er udviklet specifikt til at behandle en sjælden medicinsk tilstand, også kendt som en sjælden sygdom. Siden forordningen, har Kommissionen sagt, er der sket imponerende fremskridt, især med hensyn til at skabe betydelig aktivitet i medicinalsektoren på dette område ved at have 145 behandlinger til sjældne sygdomme godkendt af EU siden forordningens ikrafttræden, men der er stadig mange sjældne sygdomme, som der ikke er godkendt diagnose og behandling for. Men er EAPM's interessenter enige i den vurdering?

Som baggrund definerer Europa-Kommissionen sjældne sygdomme som enhver sygdom, der rammer færre end fem mennesker ud af 10,000. Dets tal anslår, at i dag i EU rammer 5-8000 forskellige sjældne sygdomme 6-8 % af befolkningen – det er mellem 27-36 millioner mennesker.

EU's ledelse har sagt, at: "Livstruende eller kronisk invaliderende sygdomme - for det meste arvelige - rammer så få mennesker, at der er behov for en kombineret indsats for at reducere antallet af mennesker, der får sygdommene, forhindre, at nyfødte og små børn dør af dem, og bevare syges livskvalitet og socioøkonomiske potentiale." Med hensyn til 'tilfredshed'-emnet vil de, der deltager i undersøgelsen, blive bedt om at måle fremskridt på en skala, der går fra at være 'meget tilfredse' med forskningens fremskridt til at være 'meget utilfredse'.

 undersøgelse dækker også patientadgang eller mangel herpå inden for behandling af sjældne sygdomme på nationalt plan samt holdninger hos politikere og beslutningstagere til at tackle problemer omkring sjældne sygdomme og i at give lige patientrettigheder som dem med mere almindelige sygdomme. Spørgsmålet om, hvorvidt sundhedsforsikringsselskaber på tværs af EU-lande er restriktive, når det kommer til at give adgang til sjældne sygdomsbehandlinger i modsætning til mere almindelige sygdomme, og betydningen af ​​incitamenter for virksomheder, der investerer i forskning i den sjældne sygdom, er også taget op i undersøgelsen. arena.

Undersøgelsen stiller også spørgsmål vedrørende lovgivningen og betegnelserne om sjældne stoffer og effektiviteten (eller ej) af de nuværende incitamenter på dette område. Et centralt aspekt af dette spørgsmål og andre omkring det er, om systemet med incitamenter i henhold til forordningen anses for at være forbundet med de høje priser på visse behandlinger af sjældne sygdomme, eller om så høje priser i stedet er uundgåelige i betragtning af den meget lille patientpopulation og de udfordringer, der er forbundet med at udvikle og kommercialisere terapier til komplekse sjældne og til tider yderst sjældne sygdomme.

Undersøgelsen ser også på den aktuelle status for de nationale budgetter for sjældne sygdomme, især i betragtning af de tusindvis af sjældne sygdomme, som der stadig mangler behandling for.

Denis Horgan, administrerende direktør for European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) sagde i denne uge: "Alliancen føler, at tiden nu er inde, efter mere end 15 år siden forordningen trådte i kraft, at interessenter i frontlinjen har en chance for at vurdere, om fremskridtene har været betydelige eller ej. "I betragtning af hvordan vi har struktureret undersøgelsen, forventer EAPM at have et bredt overblik over, hvad der bliver gjort, hvad der virker og hvad der ikke gør, og hvordan vi kan arbejde sammen på både nationalt og EU-plan for at forbedre situationen for sjældne sygdomme. som tilsammen udgør op til 8 % af EU's store befolkning.”

Undersøgelsen falder sammen med annonceringen af ​​nylige planer fra Europa-Kommissionen om at indføre obligatorisk brug af fælles kliniske vurderingsrapporter i MTV efter en tre-årig overgangsperiode - et skridt, der hilses velkommen af ​​EAPM. I henhold til Kommissionens forslag vil MTV-organer i medlemslandene være forpligtet til at bruge den kliniske vurdering og "ingen gentagelse" af den i deres overordnede processer. Et hovedformål med det nye kommissionsforslag er derfor at reducere dobbeltarbejde på tværs af blokken.

Del denne artikel: