Fremme terapi – europæisk innovation i en tid med post-COVID-19

God eftermiddag, sundhedskolleger, og velkommen til opdateringen af ​​European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) – det har bestemt været travlt for EAPM på det seneste, med Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), skriver EAPM administrerende direktør Dr. Denis Horgan.

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)

EAPM har for nylig udgivet en artikel om Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP'er) – denne blev oprettet med en gruppe eksperter, og denne repræsenterer EAPM's perspektiv på spørgsmålet. Det er et spørgsmål, der diskuteres meget på EU-plan - Spansk MEP Susana Solís Pérez (Renew Europe) har sagt, at hendes interesse for avanceret bioteknologi og ATMP'er kom naturligt. Som ingeniør af uddannelse tilbragte hun 18 år i den private sektor, før hun blev MEP.

Den kommende revision af lægemiddellovgivningen er en perfekt mulighed for at sætte fokus på sektoren, sagde MEP, "Mulighederne er enorme, men udfordringerne er det også." Pérez sagde. 

Men Europa-Kommissionen planlægger ikke at ændre de kliniske kriterier, der bruges til at klassificere behandlinger som lægemidler til avanceret terapi (ATMP'er) i sin kommende revision af blod-, vævs- og cellelovgivningen. Andrzej Rys, direktør for sundhedssystemer og produkter i DG SANTE, sagde. 

Taler til et arrangement, rys sagde, at et forslag ventes inden sommer. "Det er på tide at opdatere denne ramme, så den fortsætter med at sikre, at sikkerheds- og kvalitetskrav afspejler de mange teknologiske udviklinger og nye risici inden for transplantation, transfusionsmedicin og assisteret reproduktion," sagde Kommissionens embedsmand i sine forberedte bemærkninger.

EAPM Ekspertpaneler - Udfordringer forude!!

reklame

På trods af disse teknologiers unikke muligheder er der nogle udestående udfordringer på tværs af regulatoriske, videnskabelige, fremstillings- og markedsadgangsområder, som stadig hæmmer evnen til at levere potentialet. Genterapier viser en række specifikke karakteristika, der udfordrer det nuværende sundhedssystems paradigme. De har på nuværende tidspunkt usikre resultater. De er "engangs- og engangsbehandlinger", som enkeltbehandlinger for kronisk sygdom, kun for – på nuværende tidspunkt – begrænsede befolkningsgrupper og tilbyder muligvis livsændrende forbedringer. 

Der er adskillige udfordringer, som sektoren står over for, hvilket komplicerer oversættelsen fra forskning til patientadgang. Ydeevnen af ​​ATMP'er mangler stadig at blive optimeret. Genterapi har endnu ikke helt indfriet sine løfter til patienterne. Der er videnskabelige, kliniske udviklings- og regulatoriske forhold, der hæmmer udviklingen af ​​sektoren, herunder utilstrækkelig forståelse af, hvordan produkterne virker/reagerer i kroppen, behovet for robuste og forudsigelige fremstillingsprocesser, der kan producere produkter, der er egnede til patienten i enten en individualiseret måde eller på en "meget lille populations" måde, en stærk sammenhæng mellem kendskabet til produktet og sikkerhedsprofilen og den kliniske fordel (inklusive RWD i post-godkendelsesrummet), og evnen til at reducere omkostningerne.

I modsætning til innovation med nye kemiske enheder eller biologiske stoffer såsom antistoffer og vacciner, involverer ATMP-udvikling betydelige videnskabelige og tekniske usikkerheder, forværret af begrænset erfaring med klinisk og kommerciel brug og vanskeligheder for SMV'er med at få adgang til midler. 

Regulatory

Lovgivningen har udviklet sig over to årtier både for at fremme sektorens potentiale og for at beskytte offentligheden. De grundlæggende EU-regler om lægemidler, der går tilbage til 2001, er blevet opdateret, så de dækker den fremadskridende videnskab og teknologi. I henhold til EU-lovgivningen kategoriseres stamceller som ATMP'er, når disse celler gennemgår væsentlig manipulation eller bruges til en anden væsentlig funktion. Det kan være produkter til somatisk celleterapi eller vævsfremstillede produkter, afhængigt af hvordan medicinen virker i kroppen.

Tilsynsmyndighederne har selv haft vanskeligheder med at træffe beslutninger. EMA's vurdering af alipogen fulgte langvarige overvejelser, hvor sagen blev undersøgt og stemt om fire gange, og konventionerne – hvis ikke reglerne – der styrer EMA-procedurerne blev næsten smidt ud af vinduet. EMA afviste sin godkendelse på trods af en positiv anbefaling fra specialist-CAT-udvalget, hvilket demonstrerede behovet for at afklare forholdet mellem udvalget for avancerede terapier (CAT) og udvalget for lægemidler til human brug (CHMP), og for en vis større anerkendelse af, at mange spørgsmål i det regulatoriske dossier for ATMP'er kræver specifik forståelse af gen- og celleterapiprodukter ud over en robust generel viden om spørgsmålene om traditionel farmakologi. CAT-medlemmer hævder selv, at det hastigt udviklende område for genterapi har brug for en integreret tilgang. 

Også at bemærke...

ATMP'er har en fremtrædende plads i det styrkede samarbejde mellem EU og USA om lægemidler, hvor højtstående embedsmænd fra Kommissionen, EMA og FDA anerkender de "lignende regulatoriske udfordringer på begge sider af Atlanten" og er enige om at tilskynde til tidlig parallel videnskabelig rådgivning og at styrke samarbejdet om fælles videnskabelige tilgange til regulering 

Yderligere bistand kan dukke op i form af (også forsinket) 2014-forordning om kliniske forsøg, der bringer mere harmoniserede og hurtigere processer til godkendelse af kliniske forsøg. Og hvad angår offentlig støtte, er der på trods af det nuværende komplekse reguleringsregime en balance til fordel, selv for genterapi, omend med betydelig usikkerhed.

Inden for fremstillingssektoren er der stigende interesse for systemintegration i produktion og distribution, efterhånden som overbevisningen vokser om, at veldefinerede strategier vil være afgørende for fremtidig standardisering og workflowoptimering.

Andre områder med avanceret undersøgelse omfatter småmolekylære lægemidler, der selektivt kontrollerer mRNA-oversættelse til proteiner, plantemikrovesikler, der indeholder små RNA'er i levering og adjuvans til bæredygtig cancerterapi, og udvikling af den næste generation af genterapier, CRISPR-Cas9-teknologi og konstrueret exosom terapi.

Dette vil være et spørgsmål om engagement med EAPM og af interesse for vores medlemmer resten af ​​året – og EAPM har udgivet en artikel, Fremdrift af sundhedsvæsenet med lægemidler til avanceret terapi: En politikdiskussion, som er tilgængelig til at læse, klik link..  

Og i andre politiske spørgsmål...

EMA og EUnetHTA offentliggør arbejdsprogram for 2021-2023

EMA og det tidligere European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA), som blev etableret gennem på hinanden følgende Joint Actions, hvoraf den sidste afsluttedes i maj 2021, startede deres samarbejde i 2010 baseret på anbefalinger fra High-level Pharmaceutical Forum1, med det formål at udnytte synergier mellem regulatorisk evaluering og sundhedsteknologivurdering (MTA) langs et lægemiddels livscyklus. En første EMA-EUnetHTA arbejdsplan blev etableret for årene 2012-2015 og en rapport om resultaterne af dette fælles arbejde offentliggjort i april 2016. Efterfølgende blev en anden fælles arbejdsplan for årene 2017-2021 vedtaget, og en rapport offentliggjort i juni 2021. 

Parlamentet giver endeligt grønt lys til lov om datadeling

Lovgivere har godkendt den aftale, som forhandlere fra Parlamentet og Rådet indgik i december om Data Governance Act, et lovforslag, der har til formål at sætte skub i dataøkonomien ved at regulere formidlere. Aftalen blev godkendt med et overvældende flertal, 501 stemmer mod 12, og 40 undlod at stemme. DGA definerer reglerne for handel med data, omfatter mindre aktører i dataøkonomien og giver en mekanisme til genbrug af offentlige data. "Vores mål med DGA var at skabe grundlaget for en dataøkonomi, som folk og virksomheder kan stole på. Kun hvis tillid og retfærdighed er garanteret, kan datadeling blomstre til sit fulde potentiale og stimulere nye forretningsmodeller og social innovation," Angelika Niebler , den ledende forhandler for Europa-Parlamentet, sagde. 

Mystisk hepatitis udbrud

Mindst ét ​​barn er død efter at være blevet syg af et mystisk udbrud af akut leverbetændelse, der har inficeret børn i 10 europæiske lande, har Verdenssundhedsorganisationen (WHO) bekræftet. Den 21. april havde der været mindst 169 tilfælde af "ukendt oprindelse" rundt om i verden, sagde WHO. "Sagerne er i alderen fra en måned til 16 år. 17 børn (ca. 10 procent) har krævet levertransplantation; mindst ét ​​dødsfald er blevet rapporteret," sagde WHO. Hepatitis er betændelse i leveren, som er et vigtigt organ til behandling af næringsstoffer, filtrering af blod og bekæmpelse af infektioner. Mens WHO sagde, at årsagen til infektionerne stadig blev undersøgt, bemærkede FN-organet, at en adenovirusinfektion, der fører til akut hepatitis, var en mulig mulighed under overvejelse.ion.

Hvordan pandemien har påvirket kvinders sundhed

7 procent af kvinderne sammenlignet med XNUMX % af mændene sagde også, at de måtte springe lægebesøg over eller undgå sundhedssystemet under pandemien "på grund af faktorer uden for min kontrol", såsom økonomi, transport eller et fysisk handicap.(Getty Arkivbilleder) Pandemien har ændret livet for mennesker over hele verden og har haft en særlig unik indvirkning på kvinder. Et større antal kvinder blev drevet ud af arbejdsstyrken, da landet låste sig, og for mange har det været en stor udfordring at jonglere med fjernarbejde og familieansvar i en periode med økonomisk usikkerhed, begrænsede børnepasningsmuligheder og ustabile skoleordninger. 

Ændring af EU-lovgivningen garanterer NI medicinforsyning 

Ændringer i EU-lovgivningen, der har til formål at garantere levering af medicin fra Storbritannien til Nordirland, har passeret deres sidste fase. Det Europæiske Råd har ratificeret ændringerne, som blev vedtaget af Europa-Parlamentet i sidste uge. Northern Ireland Protocol betyder, at Nordirland stadig er inde i EU's farmaceutiske reguleringssystem. Den får dog det meste af sin medicin fra Storbritannien, hvilket ikke er. Dette viste sig som en af ​​protokollens største vanskeligheder, hvor medicinalfirmaer advarede om, at det ville føre til tilbagetrækning af produkter. I december 2021 offentliggjorde EU forslag, der havde til formål at skabe noget tæt på status quo før Brexit. EU's chefforhandler, Maroš Šefčovič, sagde, at ændringerne sikrede en fortsat forsyning af medicin til Nordirland. "Vi har nu en holdbar løsning, som blev leveret på rekordtid," sagde han. "Jeg vil fortsætte med at arbejde tæt sammen med den britiske regering for at sikre forudsigelighed, retssikkerhed og velstand for alle samfund i Nordirland."

Og det er alt fra EAPM for nu - en påmindelse, du kan se EAPM-artiklen om Advanced Therapy Medicinal Products HER. Hav det trygt og godt, og nyd resten af ​​ugen.

Del denne artikel: