#EAPM - Sundhedsforskning: Flyt debatten videre ...

| Januar 11, 2019

Forskning i sundhedspleje er en løbende diskussion, og Den Europæiske Alliance for Personlig Medicin (EAPM) har altid været vokal på dette vigtige område, skriver EAPM Executive Director Denis Horgan.

Det brede emne og dets mange elementer er genstand for løbende engagement fra Alliancen og vil blive fremhævet under det kommende 7th årlige formandskabskonference i Bruxelles om 8-9 april.

Denne begivenhed kommer under tilblivelse af det rumænske formandskab for EU på bagsiden af ​​en enorm succesrig kongres, der blev afholdt i Milano i slutningen af ​​2018, som omfattede mange af spørgsmålene.

EAPM bemærker, at Manfred Weber, Det Europæiske Folkepartis ledende kandidat til det kommende valg til Europa, opfordrede i denne uge EU til at arbejde sammen om det, han kaldte "en ambitiøs tilgang til medicinforskning".

Dette var en del af hans afsløring af en masterplan til bekæmpelse af kræft, hvilket indeholdt ham, der sagde, at "ingen mener, at et enkelt land kan vinde kampen" mod sygdommen.

EPP's Weber tilføjede, at eksperter og forskere har fortalt ham, at "hvis vi kombinerer vores penge og ressourcer, kan vi rent faktisk helbrede kræft".

EAPM offentliggjorde for nylig en artikel om blykandidaten, eller 'Spitzenkandidaten'. Du kan finde den her.

Som Weber antyder, når det kommer til forskning i Europa, er der et klart behov for mere samarbejde. Alliancen har som et eksempel spillet en nøglerolle i oprettelsen af ​​MEGA-initiativet, som var et emne for diskussion på et forum om forskningsinnovation i denne uge (mere af værkstedet nedenfor).

Million European Genomes Alliance (MEGA) er indtil nu blevet underskrevet af 19-medlemslandene, og dets fundament var baseret på behovet for at samle en koalition af EU-lande for at samarbejde om at bringe innovation i sundhedssystemer.

Indtil nu har der været en del af en tværgående tilgang i hele Europa i forskellige skiver af lovgivning, såsom dem, der dækker kliniske forsøg, IVD'er og meget mere.

Europa skal være mere proaktivt, når man ser på, hvordan man bedst kan bringe innovation til sundhedssystemer, ikke mindst når det gælder interoperabilitet, men der er mange andre områder.

Faktisk er der også blevet stillet spørgsmål om effektiviteten af ​​den generelle databeskyttelsesforordning (GDPR), hvor EMA-chef Guido Rasi overrasker mange ved at sige, at han ikke er sikker på, at den digitale revolution og lovgivningsmiljøet er kompatible.

Der er behov for klarhed "straks" på to punkter, sagde han og citerede sekundær dataanvendelse til sundhedsforskning og spurgte hvem der er ansvarlig, hvis nogen formår at identificere data anonymiseret i god tro.

Disse er gyldige punkter, og EAPM er også bekymret for, at medlemsstaterne kan gennemføre GDPR's bestemmelser på forskellige måder, hvilket ud over målet om en kohorte af en million EU-genomer betyder, at "MEGA-stilen" af en virkelig samarbejdsvillig tilgang er nøglen fremadrettet.

STOA Workshop om sundhedsforskning

Som nævnt, fandt torsdag 10 januar et værksted, der blev ledet af Europa-Parlamentets Videnskabs- og Teknologioptimeringsvurdering (STOA) Panel om emnet innovative løsninger til forskning inden for sundhedspleje.

Diskussionen var baseret på et manifest, støttet af Den Europæiske Alliance for Personlig Medicin.

Forumet på højt plan i torsdag (10 januar) drøftede ideer om udvikling af en ny tilgang til at levere bedre præcisionsmedicin i Europa og blev blandt andet deltaget af den belgiske sundhedsminister Maggie De Block og leder af EORTC, Denis Lacombe.

EORTC var en vigtig drivkraft bag samlingen og tager hovedrollen i EAPMs arbejdsgruppe om lovgivningsmæssige anliggender.

På mødet, Paul Rübig MEP, som er STOAs næstformand, satte kuglen i gang med at sige, at data spiller en vigtig rolle i sundhedsvæsenet, især i grænseoverskridende sundhedssituationer. Brug af data giver mulighed for at redde liv og at vide, hvilken slags medicin der fungerer sammen.

Rübigs opfattelse er, at etableringen af ​​en ny ramme mellem industri, patienter, regeringer og andre interessenter kunne begrænse den noget problematiske aktuelle situation.

Belgiens sundhedsminister, der tidligere har deltaget i EAPM-arrangementer, sagde, at hun gerne vil tilbyde alle patienter adgang til lægemidler så hurtigt som muligt - hvilket peger på en aftale, der blev underskrevet i 2014 med lægemiddelindustrien for at stille klinisk relevante terapier til rådighed for patienter i en bæredygtig måde.

Workshoppen hørte også, at genterapier kan forbedre patienternes liv betydeligt.

Med hensyn til moderne begreber i sundhedsvæsenet i det 21 århundrede hørte deltagerne, at der er meget effektive innovative nye lægemidler, der er godkendt ud fra et meget begrænset antal patienter, men de anvendes til et stort antal patienter til lange perioder efterfølgende.

Flere virkelige data og beviser er nødvendige.

Nogle udfordringer fremad ...

Workshopen hørte, at for forskere ligger de i forbindelse med bioinformatikløsninger, benchmarkingsteknologier og datatolkning, hvad angår udfordringer ved ny teknologi inden for forskning og samfundsmiljø. Situationen er kompleks for forskere såvel som for dem, der bringer lægemidler til markedet, hvor sidstnævnte udfordres af nye godkendelser til behandling og off-label anvendelse. Disse problemer fortsætter med at skabe udfordringer for prissætning, vurdering af sundhedsteknologi og nye terapeutiske retningslinjer.

Regulatoriske forsøg, der sigter mod at dokumentere nye lægemidler, er helt sikkert nødvendige, men som ulemper er deres primære slutpunkter ofte rent narkotika-centreret og er baseret på stærkt udvalgte populationer.

Kontrolarmen kan faktisk ikke repræsentere reel praksis, hvilket fører til muligheden for dårlig ekstern validitet, som ikke i tilstrækkelig grad tjener daglige patienter og læger. Dagens kliniske forskning ser på optimale patientpopulationer, lægemiddelkombinationer og -sekvenser og behandlingens varighed, men der skal findes en måde at genkonstruere, hvordan man arbejder sammen.

Workshoppen hørte om en EMA-undersøgelse, som viste, at kun X-XIII og 48 af 2009-cancermedicin kun godkendte en overlevelsesforlængelse.

Deltagerne blev fortalt, at det kritiske problem, der skal behandles på europæisk plan, er at forstå, hvordan man går fra narkotikarenteret forskning til patient- og samfundsmæssig forskning, samtidig med at man sikrer alle interessenters interesser.

Den Europæiske Sammenslutning af Farmaceutiske Industrier og Foreninger (EFPIA) var repræsenteret på værkstedet og sagde, at de var inspireret af manifestet, især ideerne om, hvordan man skabte et samarbejdsforskningsrum for at gøre en kvalitetsændring.

For at få en skifteændring blev deltagerne fortalt, at der er behov for at samle interessenter, der ikke er vant til at arbejde sammen. Sundhedsarenaen er unik, og der er interessekonflikter, der måtte opstå, plus behovet for at opretholde en balance mellem adgang og innovation.

En neutral mægler er yderst vigtig og resulterede i oprettelsen af ​​Innovative Medicines Initiative.

Workshoppen hørte om behovet for at nedbryde siloer i udviklingsfaser og mellem forskning og pleje, hvor de to sidstnævnte skal bringes tættere sammen.

Også i udviklings- og registreringsprocessen er der usikkerheder. Det er nødvendigt at have rum, hvor patienter og forskere kan komme sammen for at forstå, hvordan man skal håndtere disse.

IMI har et projekt kaldet 'Big Data for Better Outcomes', der søger at definere resultater, der er patientcentrerede, men også relevante for HTA-organer, læger og forskere. Dette afhænger af data fra alle områder.

Genomics, billeddannelse og patientlagdeling

Workshopen hørte, at genom sekventering plejede at koste € 10 millioner, lige så meget som det dyreste hus i London på det tidspunkt, men nu ville det koste mindre end en Arsenal sæsonbillet. Mange mennesker kan nu få deres genomer sekventeret, hvis de ønsker det.

Store ændringer skete også i billeddannelsen. Anvendelse af disse teknologier kan gøres i forskning og i at praktisere medicin, selvom de to områder er helt forskellige. Men de er begge relevante med hensyn til patientlagdeling.

I klinisk praksis kan stratificering hjælpe med bedre diagnose og prognose, bedre brug af medicin, f.eks. Med hensyn til personlig medicin, og med særlige plejeveje optimeret til individuelle tilfælde.

I lægevidenskabsopdagelse kan stratificering give klarhed om terapeutiske mål i tidlig udvikling og gøre kliniske forsøg mindre kostbare og mere tilbøjelige til at lykkes i fase II og III.

Workshopen hørte, at der for den bedste stratifikation kræves fire søjler. Disse er genomiske analyser, et klart retsgrundlag for adgang til passende data og tilgang til patienter, en meget stor virtuel kohorte, ideelt med opgørelsen af ​​befolkningsskalaen og en harmoniseret repræsentation af nøgleaspekter af elektroniske patientjournaler.

Deltagerne lærte, at Europa har den største kohorte af EHR-optegnelser i verden, med nogle af de mest avancerede kliniske og populationsgenomiske programmer globalt. Europas formative en million genomeprojekt, kendt som MEGA, blev fremhævet, og værkstedet hørte, at målet let vil blive overskredet.

Forstyrrende lægemidler og HTA

Workshopen hørte, at meget innovative, potentielt helbredende lægemidler kræver en omdefinering af værdi. Nye forretningsmodeller kører også behovet for at forbedre samarbejdet mellem kompetente myndigheder på nationalt og regionalt plan om nøgleelementer i beslutninger om narkotikaprisering.

Der er et paradigmeskifte på vej som sundhedspleje bevæger sig fra behandling til potentiel helbredelse og forebyggelse, fra anatomisk til molekylær, fra lægemiddelpræparat til behandling, fra risiko / fordel til klinisk merværdi og fra godkendelse til adgang.

Dette skift vil alle kræve ændringer fra forskere, udviklere, patienter og læger.

I forbindelse med sundhedsteknologivurdering har workshoppen hørt, at det er vigtigt for HTA-organer at vurdere, hvad der sker med patienter efter behandling, og som sådan er virkelige verdensdata afgørende.

Traditionelt har der været den første HTA for at vurdere markedsautorisation, men der bør også være en sammenlignende eller fuld HTA senere, ikke kun til refusionsformål, men også for at understøtte passende brug.

Nye HTA-metoder er nødvendige for at understøtte internationalisering og til tilpasning til en ny æra af personlig medicin.

Patienter

Deltagerne hørte, at hvis sundhedsvæsenet arbejder for at imødegå de reelle behov hos patienter i udviklingen af ​​lægemidler, mindsker risikoen for alle parter.

Udviklingen af ​​og adgangen til medicin er en sekventiel proces, med sekvensen med til at bringe effektive produkter til markedet. Det er ikke optimalt og kan være bedre, men det virker. Der er imidlertid en sammenblanding mellem adgang versus bevis og det grundlæggende spørgsmål er "Hvad er nok bevis?"

tags: , ,

Boligtype: En forsiden, EU, Europæisk alliance for Personlig Medicin, Sundhed, Personlig medicin