#EAPM - Sundhedsforskning: Flytter debatten fremad...

Forskning i sundhedspleje er en løbende diskussion, og European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) har altid været højtråbende på dette vigtige område, skriver EAPM's administrerende direktør Denis Horgan.

Det brede emne og dets mange elementer er genstand for vedvarende engagement fra Alliancen og vil blive fremhævet under dens kommende 7. årlige formandskabskonference i Bruxelles den 8.-9. april.

Denne begivenhed, i regi af det rumænske formandskab for EU, kommer på baggrund af en meget vellykket kongres afholdt i Milano i slutningen af ​​2018, som dækkede mange af spørgsmålene.

EAPM bemærker, at Manfred Weber, Det Europæiske Folkepartis spidskandidat til det kommende europæiske valg, i denne uge opfordrede EU til at arbejde sammen om, hvad han kaldte "en ambitiøs tilgang til medicinforskning".

Dette var en del af hans afsløring af en masterplan til bekæmpelse af kræft, som inkluderede, at han sagde, at "Ingen tror, ​​at ét enkelt land kan vinde kampen" mod sygdommen.

EPP's Weber tilføjede, at eksperter og forskere har fortalt ham, at "hvis vi kombinerer vores penge og ressourcer, kan vi faktisk helbrede kræft".

EAPM har for nylig offentliggjort en artikel om spidskandidaten eller 'Spitzenkandidaten'. Du kan finde den link..

reklame

Som Weber foreslår, er der et klart behov for mere samarbejde, når det kommer til forskning i Europa. Som et eksempel spillede Alliancen en nøglerolle i skabelsen af ​​MEGA-initiativet, som var et diskussionsemne på et forum om forskningsinnovation i denne uge (mere om workshoppen nedenfor).

Million European Genomes Alliance (MEGA) er indtil videre blevet underskrevet af 19 medlemslande, og dens grundlag var baseret på behovet for at samle en koalition af EU-lande for at samarbejde om at bringe innovation ind i sundhedssystemerne.

Indtil nu har der været noget af en stykkevis tilgang i hele Europa i forskellige dele af lovgivningen, såsom dem, der dækker kliniske forsøg, IVD'er og mere.

Europa skal være mere proaktiv, når man ser på, hvordan man bedst bringer innovation ind i sundhedssystemerne, ikke mindst når det kommer til interoperabilitet, men der er mange andre områder.

Faktisk er der blevet stillet spørgsmål, også i denne uge, om effektiviteten af ​​den generelle databeskyttelsesforordning (GDPR), hvor EMA-chef Guido Rasi overraskede mange ved at sige, at han ikke er sikker på, at den digitale revolution og det regulatoriske miljø er forenelige.

Der er behov for klarhed "med det samme" på to punkter, sagde han og citerede sekundær databrug til sundhedsforskning og spurgte, hvem der er ansvarlig, hvis nogen formår at identificere data anonymiseret i god tro.

Dette er gyldige pointer, og EAPM er også bekymret for, at medlemslandene kan implementere GDPR's bestemmelser på forskellige måder, hvilket ud over målet om en kohorte på en million EU-genomer betyder, at "MEGA-stilen" af en virkelig samarbejdstilgang er nøglen fremadrettet.

STOA Workshop om sundhedsforskning 

Som nævnt var der torsdag den 10. januar en workshop afholdt af Europa-Parlamentets Science and Technology Options Assessment (STOA) Panel om emnet innovative løsninger til forskning i sundhedsvæsenet.

Diskussionen var baseret på et manifest støttet af European Alliance for Personalized Medicine.

Forummet på højt niveau diskuterede torsdag (10. januar) ideer omkring udvikling af en ny tilgang til at levere bedre præcisionsmedicin i Europa, og blandt andet deltog den belgiske sundhedsminister Maggie De Block og leder af EORTC, Denis Lacombe.

EORTC var en central drivkraft bag forsamlingen og indtager hovedrollen i EAPM's arbejdsgruppe for reguleringsanliggender.

På mødet satte Paul Rübig MEP, som er STOA-næstformand, bolden i gang ved at sige, at data spiller en vigtig rolle i sundhedsvæsenet, især i grænseoverskridende sundhedssituationer. Brugen af ​​data giver mulighed for at redde liv og at vide, hvilken slags medicin der virker sammen.

Rübigs opfattelse er, at etableringen af ​​en ny ramme mellem industri, patienter, regeringer og andre interessenter kan afbøde den noget problematiske nuværende situation.

Belgiens sundhedsminister, som tidligere har deltaget i EAPM-arrangementer, sagde, at hun ønsker at tilbyde adgang til medicin til alle patienter så hurtigt som muligt - og pegede på en aftale underskrevet i 2014 med medicinalindustrien om at gøre klinisk relevante behandlinger tilgængelige for patienter i en bæredygtig måde.

Workshoppen hørte også, at genterapi er i stand til at forbedre patienternes liv betydeligt.

Om emnet moderne koncepter inden for sundhedsvæsenet i det 21. århundrede hørte deltagerne, at der findes meget effektive innovative nye lægemidler, som er blevet godkendt på basis af et meget begrænset antal patienter, men de bruges i et stort antal patienter til lange perioder bagefter.

Der er brug for flere data og beviser fra den virkelige verden.

Nogle udfordringer forude... 

Workshoppen hørte, at med hensyn til udfordringer ved nye teknologier i forsknings- og samfundsmiljøet, ligger disse for forskere hovedsageligt inden for bioinformatikløsninger, benchmarking-teknologier og datafortolkning. Situationen er kompleks for forskere såvel som for dem, der bringer medicin på markedet, hvor sidstnævnte udfordres af nye behandlingsgodkendelser og off-label brug. Disse spørgsmål skaber udfordringer for prisfastsættelse, sundhedsteknologivurdering og nye terapeutiske retningslinjer.

Regulatoriske forsøg, som har til formål at dokumentere nye lægemidler, er bestemt nødvendige, men som ulemper er deres primære endepunkter ofte rent lægemiddelcentrerede og er baseret på stærkt udvalgte populationer.

Kontrolarmen repræsenterer muligvis ikke reel praksis, hvilket fører til muligheden for dårlig ekstern validitet, som ikke i tilstrækkelig grad tjener daglige patienter og læger. Nutidens kliniske forskning ser på optimale patientpopulationer, lægemiddelkombinationer og -sekvenser og behandlingens varighed, men der skal findes en måde at omstrukturere, hvordan man arbejder sammen.

Workshoppen hørte om en EMA-undersøgelse, som viste, at ud af 48 kræftlægemidler godkendt mellem 2009 og 2013, viste kun lidt over en tredjedel en forlængelse af overlevelsen.

Deltagerne fik at vide, at det kritiske hul, der skal løses på europæisk plan, er at forstå, hvordan man bevæger sig fra lægemiddelcentreret forskning til patient- og samfundscentreret forskning, samtidig med at man sikrer alle interessenters interesser.

European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) var repræsenteret på workshoppen og sagde, at de var inspireret af manifestet, især ideerne om, hvordan man kan skabe et samarbejdende forskningsrum for at lave en kvalitetsændring.

For at foretage en trinændring, fik deltagerne at vide, at der er behov for at samle interessenter, der ikke er vant til at arbejde sammen. Sundhedsarenaen er unik, og der kan opstå interessekonflikter samt behovet for at opretholde en balance mellem adgang og innovation.

En neutral mægler er ekstremt vigtig og resulterede i oprettelsen af ​​Innovative Medicines Initiative.

Workshoppen hørte om behovet for at nedbryde siloer i udviklingsfaser og mellem forskning og pleje, hvor de to sidstnævnte skulle bringes tættere sammen.

Også i udviklings- og registreringsprocessen er der usikkerheder. Det er nødvendigt at have rum, hvor patienter og forskere kan mødes for at forstå, hvordan man håndterer disse.

IMI har et projekt kaldet 'Big Data for Better Outcomes', som søger at definere resultater, der er patientcentrerede, men også relevante for MTV-organer, læger og forskere. Dette er baseret på data fra alle områder.

Genomik, billeddiagnostik og patientstratificering 

Workshoppen hørte, at genomsekventering plejede at koste €10 millioner, lige så meget som det dyreste hus i London på det tidspunkt, men nu ville det koste mindre end et Arsenal sæsonkort. Mange mennesker kan nu få sekventeret deres genomer, hvis de skulle ønske det.

Store ændringer skete han også i billeddannelse. Anvendelse af disse teknologier kan gøres i forskning og i at praktisere medicin, selvom de to områder er ret forskellige. Men de er begge relevante i forhold til patientstratificering.

I klinisk praksis kan stratificering hjælpe med bedre diagnosticering og prognose, bedre brug af lægemidler, f.eks. med hensyn til personlig medicin, og med specifikke plejeforløb optimeret til individuelle tilfælde.

Inden for medicinopdagelse kan stratificering bringe mere klarhed med hensyn til terapeutiske mål i tidlig udvikling og gøre kliniske forsøg mindre omkostningskrævende og mere tilbøjelige til at lykkes i fase II og III.

Workshoppen hørte, at for den bedste lagdeling kræves fire søjler. Disse er genomiske assays i stor skala, et klart juridisk grundlag for at få adgang til passende data og henvende sig til patienter, en meget stor virtuel kohorte, ideelt set med konstatering af befolkningsskala, og harmoniseret repræsentation af nøgleaspekter af elektroniske sundhedsjournaler (EPJ'er).

Deltagerne lærte, at Europa har den største kohorte af EPJ-registreringer i verden med nogle af de mest avancerede kliniske og befolkningsgenomiske programmer globalt. Europas formative en-million genom-projekt, kendt som MEGA, blev fremhævet, og workshoppen hørte, at målet let vil blive overgået.

Forstyrrende medicin og MTV   

Workshoppen hørte, at meget innovative, potentielt helbredende lægemidler kræver en ny definition af værdi. Nye forretningsmodeller driver også behovet for at forbedre samarbejdet mellem kompetente myndigheder på nationalt og regionalt plan om nøgleelementer i beslutninger om lægemiddelprissætning.

Der er et paradigmeskifte på vej, efterhånden som sundhedsvæsenet bevæger sig fra behandling til potentiel helbredelse og forebyggelse, fra anatomisk til molekylær, fra lægeordination til terapilevering, fra risiko/fordel til klinisk merværdi og fra godkendelse til adgang.

Dette skift vil alle kræve ændringer fra forskeres, udviklere, patienters og lægers side.

I mellemtiden hørte workshoppen om sundhedsteknologivurdering, at det er vigtigt for MTV-organer at vurdere, hvad der sker med patienter efter behandling, og som sådan er data fra den virkelige verden afgørende.

Traditionelt har der været den indledende MTV til at vurdere markedsgodkendelse, men der skulle også være en sammenlignende eller fuldstændig MTV senere, ikke kun til refusionsformål, men også for at understøtte passende brug.

Nye MTV-metoder er nødvendige for at understøtte internationalisering og for at tilpasse sig en ny æra med personlig medicin.

Patienter    

Deltagerne hørte, at hvis sundhedsvæsenet arbejder på at imødekomme patienternes reelle behov i udviklingen af ​​medicin, mindsker det risikoen for alle parter.

Udviklingen af ​​og adgangen til medicin er en sekventiel proces, hvor sekvensen er beregnet til at bringe effektive produkter på markedet. Det er ikke optimalt og kunne være bedre, men det virker. Der er dog en gåde mellem adgang versus bevis, og det grundlæggende spørgsmål er "Hvad er bevis nok?"

Del denne artikel: