'Research Road Map' for at lede vej til personlig medicin

Af Tony Mallett

Som en del af sin Specialized Treatment for Europe's Patients (STEPs) kampagne, Europæisk alliance for Personlig Medicin (EAPM) bringer interessenter i sundhedsarenaen sammen for at skabe et 'forskningskøreplan'.

TRIN 2 i fem-trins kampagnen fokuserer på "øge forskning og udvikling for personlig medicin (PM), samtidig med at dens værdi anerkendes". Køreplanen har til formål at integrere PM tilgange i europæiske sundhedssystemer og anerkender behovet for at identificere "eksemplarer", som kan testes som modeller for effektiv oversættelse af forskning til klinisk udbytte, samt vise "merværdi".

Ifølge professor Helmut Brand, medformand for EAPM: "Europa har ikke kun brug for forskning i verdensklasse, det kræver en reguleringsramme og en økonomisk model, der vil gøre det muligt for nye lægemidler ikke blot at blive udviklet, men også at blive gjort tilgængelige for patienter, der har brug for dem, hvor end de har brug for dem, i hele Europa.

"Vores borgere skal drage fordel af bedre koordinering af forskning med alle involverede interessenter, herunder et tværsnit af lovgivere i EU."

Hans medformand for EAPM, David Byrne, tidligere sundhedskommissær tilføjede: "Det påhviler EU at sikre, at der er en tilstrækkelig budgettildeling, forenkling af adgangen til finansiering og finansieringsprogrammer, der svarer til interessenternes behov."

MEP Marion Harkin sagde i mellemtiden: "Europa er stadig på de meget tidlige stadier med at omsætte forskningsresultater til faktiske produkter. Forskning er nøglen, ligesom fokus på innovation i sundhedsvæsenet er."

reklame

Patientrepræsentant Mary Baker, umiddelbart tidligere formand for European Brain Council, udtalte, at "en nøglebetingelse for at genoprette den europæiske lederskab inden for sundhedsvæsenet er at forene kræfterne i den private-offentlige sektor for at fremme udviklingen af ​​innovative tilgange til forebyggelse , behandling og helbredelse af sygdomme”.

Petru Luhan MEP var enig og sagde, at det ikke kun var en ensrettet gade, fordi interessenter (patienter, forskere, sundhedsplanlæggere, læger og industrien) er nødt til at mødes og komme med innovative ideer og konstruktive måder at bruge pengene på. til side under Den Europæiske Unions Horisont 2020-planer.

Alojz Peterle MEP, en mand, der for nylig har bekæmpet kræft, sagde: "Forskning er nøglen. Jeg er enig i, at mere interessentstyret forskning er klart nødvendig, fordi personlig medicin lover et væld af nye muligheder for patienter i Europa ved at levere sundhedsydelser som skræddersyet til den enkelte som deres fingeraftryk.”

Maria Da Graça Carvalho MEP tilføjede, at mens EAPM-målet om at sikre, at "den rigtige forebyggelse og behandling til den rigtige patient på det rigtige tidspunkt er en ambitiøs dagsorden, er det en, som Horizon 2020 kan understøtte. Dette vil bidrage til at transformere sundhedsplejen og europæernes livskvalitet ved at sikre, at europæisk medicin er på forkant med at stille videnskaben til tjeneste for borgerne”.

Professor Brand tilføjede: "Det nok vigtigste, som Europa-Kommissionen og Parlamentet kan gøre i de næste to eller tre år, er at støtte datastrømmen og samarbejdet, samtidig med at det hjælper med at skabe et ideelt reguleringsklima, der gør det muligt for den økonomiske modellering at sikre, at lægemidler bliver overkommelig."

Men han sagde, at der er et "krav om at generere evidensgrundlaget for den kliniske, økonomiske og samfundsmæssige fordel ved PM".

Pfizers Oncology Business Unit Regional President Andreas Penk var enig og sagde: "Vi er nødt til at demonstrere et cost-benefit-forhold, især når vi står over for de udfordringer, at ikke alle patienter reagerer på behandlingen, og de samlede overlevelsesrater kan ofte ikke påvises."

Formand for EAPM Working Group for Research, professor Ulrik Ringborg tilføjede, at medicinsk forskning kræver flere resultater, kliniske analyser og bevis for omkostningseffektivitet, mens Bengt Jonsson, professor i sundhedsøkonomi ved Stockholm School of Economics, sagde, at "flere succeshistorier med velkonstruerede evidensgrundlag var påkrævet, især i den nuværende økonomi”.

Professor Jonsson fortsatte med at sige, at nøglesuccesfaktoren for personlig medicin er at fremlægge dokumentation for resultaterne for befolkningen - sundhed og plejekvalitet. Men det er ikke nok, sagde han: "De, der har penge til at betale for personlig medicin, sundhedsydelserne, vil også bede om dokumentation for omkostningseffektivitet. Mere succes på den arena ville føre til bedre adgang."

"Generelt har der været en enorm udvidelse i forskning og en lignende udvidelse i viden," tilføjede prof. Brand. "Udfordringen er at bruge denne information på en rationel måde. Kløften mellem grundforsker og klinisk forsker skal bygges bro, da det er afgørende med integration i sundhedsvæsenet. Multicentriske samarbejder skal ske mellem forskellige forskere.

EORTC's Denis Lacombe påpegede, at det kliniske forskningslandskab "er på vej mod dybe forandringer, og der er et presserende behov for at omforme interaktioner mellem interessenter."

Og professor Per-Anders Abrahamsson, EAU's generalsekretær, sagde: "Lægeprofessionen skal transformere, hvad der foregår i laboratorierne, hele vejen til lægerne og i sidste ende til vores patienter.

”Vi kan ikke være isolerede i en boks, men er nødt til at arbejde sammen med andre specialister for at gøre en forskel. Vi skal tænke, studere, undersøge, opdage, evaluere, undervise, lære og godkende. Det er vores vision for fremtiden – en fremtid, der allerede er her. ”

Professor Brand tilføjede: "Alle tilhængere af personlig medicin anerkender behovet for større standardisering i dataindsamling, mere fleksibilitet i implementering af sundhedspleje, udvikling af nye økonomiske modeller og en bedre tilgang til udvikling af diagnostik."

EAPM-formanden var ivrig efter at understrege det igangværende arbejde under Innovative Medicines Initiative, kendt som IMI og IMI 2 - det største offentlig-private initiativ mellem EU og den farmaceutiske industrisammenslutning EFPIA.

Han sagde: "IMI 2 bygger på IMIs succes i en fortsat indsats for at bringe innovative løsninger til patienterne. Det har et anslået budget på 3.45 mia. EUR og omfatter blandt sine mål levering af en 30 % bedre succesrate i kliniske forsøg med prioriterede lægemidler og håndtering af den lovgivningsmæssige kontekst for at fremskynde oversættelse fra forskning til innovation.

"IMI har 2 milliarder euro til at lancere R&D," sagde han, "samt uddannelses- og træningsprojekter, der bruger flere store farmaceutiske virksomheder, der arbejder sammen. Men disse virksomheder har brug for partnere på universiteter, hospitaler, plus biotekverdenen, og kritisk er de nødt til at involvere patientorganisationer og regulerende myndigheder meget tidligt."

EBC's Mary Baker tilføjede: "Europa har taget føringen i offentlig-private partnerskaber for sundhed gennem IMI, et flagskib i det nuværende forskningsrammeprogram. Et hovedformål med dette initiativ er at skræddersy terapier til hver enkelt patients individuelle behov, hvilket er perfekt afstemt med EAPM's mission, som jeg fortsat vil støtte."

Professor Brand konkluderede: "Europa tackler en uhørt mængde sundhedsbehov. Virkeligheden er, at der ikke er nok investeringer på dette område, og derfor er der behov for incitamenter til at styrke forskningen. IMI har travlt med at bruge penge på partnerskaber for at dele viden, ressourcer og udgifter. Det handler om at forene kræfterne, og EAPM's køreplan har til formål at øge dette."

Og tidligere kommissær Byrne tilføjede: "EAPM ønsker at sikre, at vores medlemmers stemme bliver hørt og deres organisationer støttet, så de kan bidrage til at reagere på Europas største sundhedsudfordringer i de kommende år.

"Dette er en sag, der fortjener opbakning fra lovgivere og forskere i hele Europa. Sammen er jeg ikke i tvivl om, at vi kan gøre væsentlige fremskridt under Horizon 2020-initiativet."

EAPM's TRIN for 2014-2019:

• TRIN 1: Sikring af et regulatorisk miljø, der giver tidlig patientadgang til ny og effektiv personlig medicin (PM)
• TRIN 2: Øge forskning og udvikling for PM, samtidig med at dens værdi anerkendes
• TRIN 3: Forbedring af uddannelse og træning af sundhedspersonale
• TRIN 4: Understøttelse af nye tilgange til refusion og MTV-vurdering, der kræves for patientadgang til PM
• TRIN 5: Øge bevidstheden om og forståelsen af ​​PM

EAPM mener, at opnåelse af disse mål vil forbedre livskvaliteten for patienter i alle lande i Europa.

Tony Mallett er en Bruxelles-baseret freelancejournalist.
[e-mail beskyttet]

Del denne artikel: