#EAPM: Behovet for tidlig rådgivning (og mere) om nye lægemidler og behandlinger

I den hurtigt bevægende verden af ​​personlig medicin er der mange problemer og barrierer - ikke mindst når det kommer til at få nye lægemidler og behandlinger hurtigt derhen, hvor de virkelig er nødvendige, skriver European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) administrerende direktør Denis Horgan.|

Langsomme priser fra bænk-til-sengen hjælper ikke de 500 millioner potentielle patienter på tværs af EU's nuværende 28 medlemslande, og tidspunktet er påvirket af flere elementer i udviklings- og licensfasen.

Som vi alle ved, starter personlig medicin med patienten. Det rummer et enormt potentiale for at forbedre sundheden for mange af dem og sikre bedre resultater af sundhedssystemernes effektivitet og gennemsigtighed.

Hvis personlig medicin skal være i overensstemmelse med EU's og medlemslandenes princip om universel og lige adgang til sundhedsydelser af høj kvalitet, så skal den helt klart gøres tilgængelig for mange flere borgere, end den er nu - borgere, der bliver mere vidende og derfor magtfulde når det kommer til at gå i dialog med sundhedspersonale og træffe beslutninger om egen behandling.

En vigtig søjle i at bringe nye lægemidler til patienter er naturligvis innovation. Dette betyder på sundhedsområdet oversættelse af viden og indsigt til det, vi kan kalde 'værdi'. Og den værdi dækker over værdien for patienterne, men skal også tage højde for værdien for sundhedssystemerne, samfundet, skatteyderne og selvfølgelig producenterne.

Teknologien findes nu til at anvende den personaliserede medicin, og alt dette er bygget på grundig forskning. Som så skal oversættes via forskellige processer på vej til markedet, hvoraf ikke mindst er myndighedsgodkendelse og prisfastsættelse.

Men der er også behov for ajourførte incitamenter og belønninger i forskning, men det er indtil videre ikke lykkedes.

reklame

På den anden side af Atlanten bragte den tidligere amerikanske præsident Barack Obama berømt sit Precision Medicine Initiative med forpligtet indledende finansiering på $215 millioner. Hensigten er at opbygge en forskningskohorte på mindst en million amerikanere, der inkorporerer information fra genomisk analyse samt klinisk information og integrerer dette i rutinemæssig sundhedspleje.

Det var et modigt, men nødvendigt træk, og Europa er nu i fare for at komme bagud. I denne post-Brexit-afstemningsverden, hvor EU søger et nyt fokus, ser det ud til, at dets borgeres sundhedspleje senere hen er et godt punkt for fremtidig fokus.

OK, generelt set har EU erkendt, at innovationer inden for sundhedsvæsenet kan bidrage til borgernes og patienternes sundhed og velvære gennem adgang til innovative produkter, tjenester og behandlinger, der har merværdi.

Den er også klar over, at for at stimulere udviklingen er der behov for at lette oversættelsen af ​​videnskabelige fremskridt til innovative lægemidler, der opfylder regulatoriske standarder, fremskynde patienters adgang til innovative behandlinger med merværdi for patienterne og er overkommelige for medlemslandene. ' sundhedssystemer.

Og det er klart, at tidlig dialog mellem teknologiudviklere, regulatoriske, sundhedsteknologiske vurderinger og, hvor det er relevant, prisfastsættelsesorganer vil fremme innovation og hurtigere adgang til medicin til overkommelige priser, til gavn for patienterne.

Der er et åbenlyst behov for, at forskere og medicinalvirksomheder så tidligt som muligt i det, der kan være en meget lang proces, får passende og præcis rådgivning.

Dette bør ideelt set komme fra tilsynsmyndigheder, betalere, MTV-organer og selvfølgelig patienterne.

Hvad angår et rent omkostningsproblem, kan det være ekstremt dyrt, hvis et lægemiddel 'fejler'. Derfor kan de allerede nævnte interessenter holde en sådan risiko så lav som muligt ved at give tidlige input.

Ikke nok med det, men disse interessenter kan være med til at skabe vigtige evidensbaserede vurderinger.

Desværre (og ikke så lidt overraskende) er der for få sådanne fora, der tillader denne nødvendige dialog mellem interessenter med det resultat, at de mennesker, der har mest brug for de hurtigste resultater, patienterne, ender med at tabe.

Med al den fantastiske nye lægevidenskab lige ved hånden i Europa, burde en sådan situation ikke være acceptabel i det 21. århundrede.

Heldigvis findes der mindst et passende forum, og European Alliance for Personalized Medicine arbejder hen imod den første paneuropæiske, tværfaglige kongres nogensinde, der er specifik for dette område i hurtig bevægelse.

Begivenheden 28.-30. november 2017 har titlen 'Personalisering af din sundhed: Et globalt imperativ!'. Den afholdes i Nordirlands hovedstad i samarbejde med Queen's University Belfast og Visit Belfast.

Den overordnede idé med begivenheden er, at den vil fungere som en one-stop-shop for alt, der er forbundet med personlig medicin, og at den også vil tage konklusioner om bord fra denne måneds EAPM-konference, der afholdes i Bruxelles.

Det vil give mulighed for krydsbefrugtning mellem de forskellige sygdoms- og politikområder, give delegerede mulighed for at få en større dybde af viden om barrierer inden for personaliseret medicin og tilbyde værdifuld evidens og mening fra interessenter, som politiske beslutningstagere kan basere deres beslutningstagning på. om, hvordan man bedre kan integrere personlig medicin i EU's sundhedsydelser.

Belfast-begivenheden vil give den største 'plads' til dato for at tillade en sådan møde mellem sind og ekspertise.

Personlig medicin har klart løftet om at se sundhedsvæsenet bevæge sig væk fra "trial-and-error"-terapier til evidensbaserede individuelle.

Det er en tilgang, der fjerner 'one-size-fits-all'-filosofien og i stedet ser undergrupper af gode og dårlige respondere identificeret og stratificeret, før behandlingen på en patient påbegyndes.

Politikere vil fortælle dig, at hvis du spørger en borger, vil sundhed og sundhedsvæsen stå højt på dagsordenen – og efterhånden som vi lever længere, vil det helt sikkert blive mere tilfældet i stedet for mindre.

Det luxembourgske formandskab offentliggjorde faktisk sine rådskonklusioner om personlig medicin i december 2015. I løbet af denne proces blev det klart, at der er behov for nye tilgange på følgende områder:

• Forskning

Den ubestridelige udfordring er, hvordan man bedst kan omsætte ny viden og ekspertise til medicinske fremskridt, der forbedrer resultater og forbedrer velvære for europæiske patienter.

• Regulering

Udviklingen af ​​personlig medicin vil kræve, at regulerende organer vedtager nye tilgange til produktgodkendelse.

• Incitamenter

Der er brug for innovative modeller og metoder til at beregne fordele og risikofaktorer ved lægemidler. Lægemidler og biomarkører skal godkendes gennem effektivitet og gavn for samfundet.

I øjeblikket mangler der incitamenter til at investere i udvikling af diagnostik, der arbejder hånd i hånd med medicin. Koordineret timing, når det kommer til refusion og godkendelse af en ledsagerdiagnostik er afgørende. Uden dette vil der være potentielt livstruende forsinkelser, når det kommer til patientadgang

• Budgetter og præstationer

Ny medicin bliver uoverkommelig. Derfor er der behov for meget bedre økonomisk evaluering for at give beslutningstagere en teoretisk ramme til at informere ressourceallokering.

EAPM's medformand Gordon McVie, grundlæggeren af ​​eCancer, har for nylig arbejdet sammen med Pfizer for at producere en usædvanlig nyttig video om sundhedsøkonomi, som du kan se her.

• Bedre udnyttelse af data

Der er så meget information derude nu, men indsamling, opbevaring og deling af sundhedsrelateret information kan være et juridisk og etisk (for ikke at nævne praktisk) minefelt.

Det er klart, at det påhviler alle interessenter inden for sundhedsvæsenet – og især de politiske beslutningstagere og lovgiverne – at sikre, at alle borgere i Europa har samme rettigheder og adgang til samme højkvalitetspleje som sin nabo.

I øjeblikket har vi forskellige standarder for sundhedspleje i forskellige lande, forskellige prisstrukturer i mange af dem og problemer med overkommelighed, når det kommer til grænseoverskridende adgang for patienter.

På trods af at sundhed fortsat er en medlemsstatskompetence, kan de enkelte sundhedssystemer spille en afgørende rolle i at tilbyde sygdomsforebyggelse, diagnose og behandling til en overkommelig pris.

Nu er tiden inde til at gøre sundhedsplejen mere personlig, mere forebyggende og mere omkostningseffektiv, og teknologien, data og mere er der allerede. Det, der er mest brug for nu, er viljen.