#EAPM - Sjældne sygdomme, lægemidler til sjældne sygdomme og udvikling af ERN'er

European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) har altid kæmpet for lige adgang for patienter til den bedste tilgængelige behandling og behandling, og dette gælder mere end sandt for patienter med sjældne sygdomme, skriver EAPM's administrerende direktør Denis Horgan.

 Forordningen om lægemidler til sjældne sygdomme, som EU vedtog i 2000, har hjulpet med udviklingen af ​​relevant medicin til patienter med sjældne sygdomme, og mere end 150 af dem er nu på markedet.

Derfor er jegn 2020 vil det være 20-året for forordningen, som var og stadig er gearet til at sikre, at patienter, der lider af sjældne tilstande, har samme behandlingskvalitet som enhver anden patient.

Som det står, er mstore indsats er stadig påkrævet at fremme og stimulere forskning for at øge eksisterende viden, som langtfra er nok til at imødegå udfordringerne.

Mere om sjældne sygdomme

Det anslås, at der er mellem 5,000-8,000 forskellige sjældne sygdomme. Mange af disse påvirker børn, den gennemsnitlige diagnosetid er fem år, og 95% af de syge stadig ikke har tilgængelig terapi.

Oven i de fem år, det tager at stille diagnosen, tager det også et gennemsnit på syv læger for at stille en korrekt diagnose.

reklame

I Europa er en sjælden sygdom eller lidelse en, der rammer færre end én ud af 2,000 mennesker. Mange, men ikke alle, er kræftformer. De fleste er genetiske.

Alt i alt er disse sygdomme karakteristiske ved, at der naturligvis er et begrænset antal patienter med dem og ofte mangel på langsigtet forskning og derfor viden om dem.

Også, er kliniske forsøg vanskelige at organisere med en sygdomsundergruppe spredt ud over mange lande.Og til sidst, masser af lægemidler til sjældne sygdomme har svigtet deres bud på markedsføringstilladelse.

åbenbart dtæppepriserne er generelt høj, da der skal bruges en masse tid, penge og andre ressourcer til forskning og udvikling. Dette så skal afvejes mod et behov for at få investeringen tilbage...en eller anden måde.

Den Europæiske Union har sagt, at disse livstruende eller kronisk invaliderende sygdomme rammer så få mennesker, at der er behov for en kombineret indsats for at reducere antallet, der får sygdommene.

Dataens rolle 

Kommissær for sundhed og fødevaresikkerhed Vytenis Andriukaitis har bemærket det der er en stor mængde data om patienter med specifikke tilstande, men dette er spredt over hele Europa i omkring 600 forskellige registre. Det er databaser, der rummer information om patienter med specifikke lidelser. 

Som det ser ud, indsamles de tilgængelige vigtige data ikke i hele EU, og der er ingen fælles standarder til at analysere de oplysninger, der allerede er derude.

europæisk Ræs Nnetværk er afgørende for at forbinde ekspertisecentre og fagfolk i forskellige lande for at dele viden og identificere, hvor patienter skal henvende sig, når ekspertise ikke er tilgængelig i deres hjemland.

Det er klart, at EU har brug for at fremme mere forskning i sjældne sygdomme,, evaluere nuværende screeningpopulationspraksis langs med understøtter sjældne-sygdomsregistre.

I mellemtiden Europa-Kommissionen er at vedtage en fælles evaluering af eksisterende lovgivning om medicin til børn og sjældne sygdomme.

 Fremgangsmåden vil for det første indebære at vurdere effektiviteten af ​​EU-lovgivningen. Dette vil blive opnået ved at analysere den effekt, som incitamenter har på farmaceutisk innovation på dette område.

For det andet, det vil forsøge at etablere tilgængeligheden og tilgængeligheden af relevant medicin i Europæiske Union.

Prioriteten blandt patienter og interessenter er at trække sammen en effektiv strategi der vil muliggøre oversættelse af EU sammen med optimal udnyttelse af viden og Europæiske Referencenetværk, rettet mod at nå målet om better adgang til behandling for sjældne-sygdomspatienter.

ERN'er - hvor godt fungerer de? 

Europa-Kommissionen har allerede set på, hvordan ERN'er, der kun er et par år gamle, fungerer. 

Hver for sig var disse ERN'er delvist genstand for en junirapport fra tDen Europæiske Revisionsret, Hvilket bemærkede det et andet stykke EU-lovgivning, nemlig direktivet om grænseoverskridende sundhedsydelser"fremmer tættere samarbejde på en række områder: især grænseoverskridende udveksling af patienter' data og adgang til sundhedsydelser for patienter med sjældne sygdomme". 

Domstolen's rapport bemærkede, at "konceptet med europæiske referencenetværk for sjældne sygdomme støttes bredt af EU-interessenter (patienter' organisationer, læger og sundhedsudbydere)". 

Imidlertid rapporten sagde: "TKommissionen har ikke givet en klar vision for deres fremtidige finansiering, og hvordan de kan udvikles og integreres i de nationale sundhedssystemer." 

ERN'erne blev lanceret i 2017 for forskellige klasser af sjældne sygdomme. Hver modtager €1 million midler over fem år fra EU's sundhedsprogram. 

Kommissionen finansierer også patientregistre og støtteaktiviteter for ERN'erne samt udviklingen af ​​it-værktøjer, især gennem Connecting Europe-faciliteten.

Hvor vi er, og hvor vi skal være

Mange eksperter er enige om at sjældne sygdomme er sikkert blandt den mest overbevisende grunds at forbedre samarbejde om sundhed hos EU-niveau, uanset medlemsstatens kompetence på sundhedsområdet.

I øjeblikket er den adgangssystem er ikke tilpasset ny videnskab, og der er heller ikke nok stimulus til research at opfylde medicinske behov. Dette fører til en situation, hvor systemet - som det er - ikke imødekommer behovene hos sjælden sygdom patienter. 

Der skal bestemt være mere grænseoverskridende samarbejde for at få mest muligt ud af ERN'er ved at forbedre tilslutninger at skabe mere videndeling.

Når det kommer til lægemidler til sjældne sygdomme, ther er tydeligt en tærskel på hvilket tidspunkt markedet er ganske enkelt for lille til, at medicinalvirksomheder kan retfærdiggøre investeringen i F&U. Dette problem skal løses.

Europa-Kommissionen har erkendt that dette er grundlæggende om tal. Kommissionens tilgang har været baseret på at skabe en kritisk masse i ERN'erne og til tilbyde incitamenter gennem forordningen om sjældne lægemidler.

EU Executive har sagt, at jegincitamenter er med til at løse en del af problemet. Generelt set er thans incitamenter har leveret, det siger, men forordningen har haft uønskede virkninger - såsom lejlighedsvis ekstremt høje priser.

Integration og samarbejde

Mange, også dem på EU-plan, mener, at tnæste skridt bør være at integrere ERN'er fuldt ud intil den nationale sundhed hvilken strukturer. Denne villed reducere diagnosetiden. 

ERN'er skal også omdannes til et miljø, der er gavnligt for forskning.

Men for at gøre dette med succes, er der behov for at arbejde meget bedre sammen. Der er et stærkt argument for, at centralisering er godt for sjældne sygdomme, og medlemslande også nødt til at oprette kontaktpunkter for ERN'er.

Der er åbenlyst behov for en "salgstale" for at forklare nationale sundhedssystemer i hele Europa bare hvilke gode værktøjer ERN'er er. Desværre, for at gøre den salgstale sværere, systængler er ikke interoperable. Thans er et spørgsmål, der haster skal behandles. 

På egen hånd, ERN'er vil ikke løse alt. Så medlem sTates skal være motiverede for at overtale dem til at arbejde sammen.

Beviser fra den virkelige verden spiller også en rolle. Der er krav om at have en klar vision og brede årgange at have sådanne data. 

IIndustri- mener det er klar at møde behovet at komme videre med beviser fra den virkelige verden og være sygdomsfokuseret. Alligevel skal Europa opbygge ekspertise- og det er det heldigvis allerede finder sted i mgløde states. 

Men jegnnovation uden adgang går glip af pointen. Og i sidste ende no patienten skal efterlades uden vej, sjælden sygdom eller ej.

Del denne artikel: