#EAPM – Udviklingen i forældreløse regler forud for kapløbet til Det Hvide Hus

Hilsen alle – sommeren er nu godt og sandelig med os, da vi lander midt i august, og forud for vejret har der også været storme internationalt, i Libanon og Hviderusland, samt naturligvis også det kommende kapløb til Det Hvide Hus i USA, som når et klimaks på kun 88 dage. På sundhedsfronten European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) er der opdateringer om status for lægemidler til sjældne sygdomme, skriver EAPM's administrerende direktør Denis Horgan

Kommissionens opdatering om regler for pædiatriske og sjældne lægemidler

Den 11. august offentliggjorde Europa-Kommissionen sin evaluering af lovgivningen for lægemidler til sjældne sygdomme og til børn. Dette er den første omfattende evaluering af de to forordninger siden deres vedtagelse i henholdsvis 2000 og 2006. De vurderes sammen, da størstedelen af ​​sjældne sygdomme kan forekomme allerede hos børn, og mange børns sygdomme er også sjældne. Evalueringen blev gennemført i overensstemmelse med Kommissionens retningslinjer for bedre regulering. Det havde til formål at vurdere styrkerne og svaghederne ved de to forordninger. Evalueringen bestod af flere trin, herunder offentliggørelse af en køreplan, forskellige nyere undersøgelser af pædiatriske lægemidler og lægemidler til sjældne sygdomme og omfattende høring af interessenter. Europa-Kommissionen overvejer nu opfølgningsforanstaltninger og har offentliggjort sit arbejdsdokument fra personalet, der evaluerer EU-lovgivningen om forældreløse og pædiatriske lægemidler, dens første større vurdering af forordningen. 

Store ændringer

Det terapeutiske landskab for patienter i EU har undergået store forandringer. Alligevel er der stadig betydelige udækkede behov. Omkring 30 millioner EU-borgere er ramt af en af ​​de over 6000 sjældne sygdomme, der i øjeblikket er anerkendt. Den Europæiske Union anser sygdomme for at være sjældne, når de ikke rammer mere end fem ud af 10,000 mennesker i EU. 80 % af disse sygdomme er af genetisk oprindelse, og de er ofte kroniske og livstruende; næsten 90% kan begynde i barndommen. For disse patienter og for mere end 100 millioner europæiske børn var behandling enten begrænset eller ikke-eksisterende før indførelsen af ​​EU-lovgivningen om sjældne sygdomme og om medicin til børn (henholdsvis 2000 og 2006). Den situation repræsenterede et enormt udækket medicinsk behov og en betydelig folkesundhedsudfordring. Der var ofte slet ingen medicin til rådighed for læger, der behandlede patienter med sjældne sygdomme. 

Børn fik regelmæssigt ordineret medicin indiceret til voksne, som ikke var blevet testet eller tilpasset specifikt til brug hos unge patienter. Da disse politiske udfordringer blev identificeret, havde EU allerede en veletableret lovgivningsramme for lægemidler, der havde udviklet sig betydeligt siden starten i 1965. Den dækkede hele lægemidlers livscyklus, fra klinisk forskning til post-marketing overvågning (lægemiddelovervågning). ). Dets hovedformål var og er stadig at sikre, at alle lægemidler i Unionen er godkendt ved at demonstrere deres sikkerhed, kvalitet og virkning, før de når patienterne. Beslutninger om produktudvikling blev generelt overladt til markedet og var underlagt kommercielle beslutninger drevet af overvejelser om investeringsafkast. 

Nogle punkter politikere kunne overveje: 

reklame

Da udviklingen er global, bør der gøres mere for at tilpasse EU's og andre store markeders reguleringspraksis: til trods for bestræbelser og samarbejde mellem USA og EU sigtede på at harmonisere deres strategiske planer inden for lægemidler til sjældne sygdomme, regulatoriske kriterier og procedurer for at opnå udpegningen, vilkår og klassifikationer bør stadig harmoniseres. En tilpasning af kriterierne for prævalens og støtte til lægemidler til sjældne sygdomme i de forskellige jurisdiktioner ville lette rekruttering af patienter i sidste ende på globalt plan for at opnå de data og den biologiske indsigt, der kræves for at identificere biomarkører og passende endepunkter, der er nødvendige for at skride fremad klinisk udvikling.

Den økonomiske støtte til omkostninger til klinisk udvikling er ikke fastsat i den forældreløse lovgivning, og konsekvenserne af denne kløft kan undersøges. Der kunne gøres bestræbelser på at reducere den bureaukratiske byrde (f.eks. forsikring af flere trin, omkostninger og begrænsninger, juridiske implikationer, etiske udvalgs bedømmelse, godkendelsestidspunkter), som notorisk begrænser implementeringen og gennemførelsen af ​​kliniske forsøg på så vanskelige områder.

Yderligere tilpasning på tværs af andre reguleringsområder for at styrke den gensidige afhængighed af pædiatrisk udvikling (f.eks. pædiatriske undersøgelsesplaner i Den Europæiske Union og pædiatriske undersøgelsesplaner i USA) for at integrere diskussioner om lægemidler til sjældne sygdomme til børn i en global kontekst er også planlagt, og, Fra et internationalt perspektiv tilbyder den amerikanske Creating Hope Act værdikuponer for prioriterede gennemgange for lægemidler, der er specielt udviklet til børn, mens dens Research to Accelerate Cures and Equity (RACE) for Children Act, der fremmer lægemiddeludvikling, også er undervejs. 

Et gunstigt reguleringsmiljø kan yderligere understøtte udviklingen af ​​lægemidler til behandling af sjældne sygdomme. Generelt er der behov for en samlet koordinering af reguleringsprocesser. Bedre integration af reguleringsveje og bedre integration af reguleringssystemer, såsom videnskabelige værktøjer og metoder til at generere beviser, ville være nyttige.

Pharma Framework eller Strategi fremad...

Efter at have været holdt skjult i et år, har en omfattende gennemgang af europæiske regler designet til at anspore til udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme og børn konstateret, at antallet af medicin er steget. Men samtidig tog stofproducenterne ofte ikke fat i nogle af de mest presserende behov.

Offentliggørelsen af ​​Europa-Kommissionens nye industristrategi for Europa i marts er for nylig blevet fulgt op af køreplanen for at udvikle en EU-farmaceutisk strategi.

Strategien skal skabe de rette rammer for at sikre, at behandlinger og teknologier rent faktisk når de patienter, der har brug for dem. Kommissionen har identificeret en række områder, der skal behandles, herunder markedssvigt. Strategien vil skabe en regulatorisk ramme og et politisk landskab for at fremme forskning og teknologier, der vil reagere på patienternes terapeutiske behov. 

Debatten om adgang, tilgængelighed (herunder mangel) og overkommelighed for lægemidler er ikke nye. Den nuværende kommercielle belønning er utilstrækkelig attraktiv til at mobilisere forskning, især inden for pædiatrisk onkologi. Belønningen for forældreløse børn har ikke haft nogen indflydelse på udviklingen af ​​nye pædiatriske kræftlægemidler. En effektiv evaluering bør undersøge, hvorfor den nuværende lovgivning ikke fjerner barrierer og begrænsninger for lægemiddelvirksomheder til at udvikle deres onkologiske lægemiddel til børn.

Pædiatriske indikationer af lægemidler til sjældne sygdomme, især inden for onkologi, er ikke blevet udviklet konsekvent og rettidigt, hvilket resulterer i vigtige udfordringer.

Selve køreplanen henviser til Rådets konklusioner fra 2016, der foreslog foranstaltninger til at forene innovation med behovet for at sikre bred adgang til innovative produkter til udækkede behov og sundhedssystemernes økonomiske bæredygtighed. Orphan Medicinal Products var et stort fokus. Europa-Parlamentet vedtog også en beslutning i 2017 om mulige EU-muligheder for at forbedre adgangen til medicin. Som forventet fokuserer køreplanen på tilgængelighed, bæredygtighed og forsyningssikkerhed af lægemidler - et behov, der fremhæves af udfordringer omkring COVID-19. 

Kommissionen hævder, at "der er behov for at opbygge en holistisk, patientcentreret, fremadskuende EU-farmaceutisk strategi, som dækker hele livscyklussen for farmaceutiske produkter". Kommissionen gennemfører en række høringer med alle interessenter, herunder en offentlig høring om strategien, og den vil også fortsætte med at afholde målrettede møder og workshops med interessenter.

Undersøgelse afslører omkring 6% af mennesker, der er smittet med COVID-19 i Storbritannien

Næsten 6 % af befolkningen i England var sandsynligvis inficeret med COVID-19 under pandemiens højdepunkt, sagde forskere, der studerede forekomsten af ​​infektioner torsdag (13. august), millioner flere mennesker end der er testet positive for sygdommen. I alt 313,798 mennesker er testet positive for COVID-19 i Storbritannien, hvoraf 270,971 har været i England, eller kun 0.5% af den engelske befolkning. En undersøgelse, der testede mere end 100,000 mennesker over hele England for antistoffer mod coronavirus, viste imidlertid, at næsten 6% af mennesker havde dem, hvilket tyder på, at 3.4 millioner mennesker tidligere havde fået COVID-19 ved udgangen af ​​juni.

Resultaterne er i overensstemmelse med andre undersøgelser, såsom dem, der er udført af Office for National Statistics, som tyder på højere niveauer af COVID-19 i samfundet under pandemien end antydet af daglige teststatistikker. Det var højst sandsynligt, at sundhedsplejersker og plejepersonale tidligere var blevet smittet. Forekomsten af ​​infektioner så ud til at være højest i London, hvor 13 % af mennesker havde antistoffer, mens etniske minoritetsgrupper havde to til tre gange så stor sandsynlighed for at have haft COVID-19 sammenlignet med hvide mennesker. Premierminister Boris Johnson havde tidligt hyldet antistoftests som en potentiel game-changer i forhold til at tackle pandemien. Men selvom det er nyttigt for befolkningsundersøgelser, siger videnskabsmænd, at fejlmarginen for testene gør dem upålidelige til brug på individniveau.

Den spanske region forbyder rygning på grund af frygt for øget smitterisiko for COVID-19

Den spanske region Galicien har effektivt forbudt rygning på offentlige steder på grund af bekymringer om, at det øger risikoen for COVID-19-overførsel. Den har udstedt et generelt forbud mod rygning på gaden og på offentlige steder, såsom restauranter og barer, hvis social distancering ikke er mulig. Den nordvestlige region er den første til at indføre en sådan foranstaltning, selvom andre overvejer at følge trop. Det kommer, da Spanien står over for den værste infektionsrate i Vesteuropa. Daglige tilfælde er steget fra færre end 150 i juni til mere end 1,500 i hele august. Det registrerede 1,690 nye tilfælde i den seneste daglige optælling onsdag (12. august), hvilket bringer landets samlede op på næsten 330,000.

Og det var alt for denne uge, vær sikker, hav det godt, og hav en dejlig weekend.

Del denne artikel: