Tid til forandring: Videnskaben 'har udviklet sig ud over det nuværende system for kliniske forsøg'

Af Tony Mallett
Et afgørende område af det arbejde, der udføres af Europæisk alliance for Personlig Medicin (EAPM) vedrører kliniske forsøg og patientadgang til dem.

Et af EAPM's hovedformål er at tackle de bredere spørgsmål om personlig medicin (PM) i form af kliniske forsøg, biobanker, datadeling og mere, mens man ser mod EU's Horizon 2020-initiativ.

I sin nuværende Specialized Treatment for Europe's Patients-kampagne, kendt som STEPs, fastslår den, at Europa har brug for et miljø, der giver patienter tidlig adgang til ny og effektiv PM, og en ny form for kliniske forsøg vil være afgørende for at opnå dette.

Ifølge EAPM vil det at flytte personaliseret medicin ind i sin næste fase afhænge af kompleks international klinisk forskning, der involverer højt udvalgte patientpopulationer, indsamling af humant biologisk materiale og brugen af ​​store databaser til bioinformatik.

Organisationen hævder, at Europa har brug for en anden form for datagenerering, og den klassiske tilgang til kliniske forsøg kan ikke fange disse data tilstrækkeligt. I dag identificeres undergrupper af patienter inden for en bred sygdomskategori via prognostiske eller prædiktive biomarkører. Disse skal valideres på store populationer, så videnskabelige fremskridt inden for diagnostisk forfining og stratificering skal inkorporeres i forsøg.

Vital for succes er større samarbejde mellem mange partnere - industri og akademi, statistikere og patienter, men også regulatorer. Smarte, men robuste kliniske forskningsmetoder skal godkendes af regulatorer og betalere, mener EAPM.

"Selvom der måske ikke er et teselskab i Europa, føler vi bestemt behovet for forandring," sagde professor Louis Denis, direktør for Oncology Center Antwerpen.

reklame

"Vores system af sundhedspolitikker skal ændres, men en række interessenter har ikke lyst til at ændre sig," tilføjede han og opfordrede samtidig til et større og bedre europæisk samarbejde inden for grundforskning.

Professor Denis blev bakket op af direktøren for European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC), Denis Lacombe, som sagde: "Alle interessenter bør forlade deres komfortzone. Vi er på vej mod nye former for klinisk forskning for PM, og vi er alle sammen – det er pharma, den akademiske verden, betalere, regulatorer – nødt til at bevæge os fremad til en ny form for samarbejde.”

Lacombe tilføjede: "Patienter venter på terapeutisk forbedring og spørger os - mens vi har gode teknologier - om vi virkelig bringer dem de bedste nye lægemidler? Og hvis vi ser hårdt i spejlet, er det faktum, at vi ikke bruger teknologien optimalt.”

"Der skal være mere samarbejde, nye modeller ... og det betyder, at vi skal tænke ud af boksen," sagde han.

Karl Solchenbach, Intel Director European Exascale Labs, opfattede punktet om samarbejde fra en teknisk vinkel ved at sige, at open source softwarelicenser ville lette udvekslingen af ​​data. Han tilføjede, at Intel havde arbejdet i sundhedssektoren med højhastighedscomputere for at hjælpe med at behandle forskningsdata meget hurtigere. Det ville gå fænomenalt hurtigt i fremtiden, tilføjede han.

Ingrid Maes fra PricewaterhouseCoopers sagde: "FoU i fremtiden vil være fokuseret på patienten - hvor er det største behov? Vi vil opbygge mere viden, og der kræves mere data, hvilket betyder mere samarbejde. Dette samarbejde vil ikke kun være inden for sundhedsområdet, men vil involvere andre dataudbydere, såsom Google og Microsoft."

Hun tilføjede, at: "Pharma bliver nødt til at engagere sig med betalere og patienter på et meget tidligt tidspunkt for at forstå den sande værdi af det, de udvikler. Vægten vil være på resultater, kliniske, sundhedsøkonomiske og livskvalitetsresultater. Resultater vil bestemme værdien af ​​en ny behandling og vil være den nye valuta."

Louis Denis tilføjede i fremtiden: "Omsorgen skal være patientcentreret og multiprofessionel, forskning skal være evidensbaseret og samvittighedsbaseret, der bør ikke være randomiserede forsøg uden sekundære endepunkter for livskvalitet og omkostningseffektivitet, og vi er nødt til at forbedre ydeevnen med den samme mængde penge."

Edith Frenoy, fra European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), tilføjede, at: "Videnskaben har udviklet sig ud over det nuværende forsøgssystem - forsøg er langsomme, dyre og ufleksible. I fremtiden kan store forsøg være umulige, da behandlingerne bliver mere personlige, og videnskaben fortsætter med at forbedre vores viden. Denne viden vil give bedre resultater, da vi fjerner ikke-responderere gennem stratificering."

Ifølge EAPM skal den juridiske ramme i Europa også tilpasses, ikke kun for at give lettere adgang til mindre grupper af forsøgspersoner, men også for at anerkende validiteten af ​​resultater fra forsøg, der er meget mindre end den klassiske randomiserede tilgang.

Den mener, at det er nødvendigt at sikre et regulatorisk miljø, der reagerer på behovene hos alle interessenter, samtidig med at patientsikkerheden opretholdes, med det endelige resultat at sikre udvikling af behandlinger for patienter.

Og passende metoder og infrastrukturer, der understøtter store screeningsplatforme, er nødvendige for at sikre kvaliteten af ​​forskningen og pålideligheden af ​​beviser, siger organisationen.

EAPM mener, at fremskridt ofte vil betyde brugen af ​​nye teknologier til datafangst, direkte dataindtastning og realtidssvar på tværs af mindre multicenterforsøg i flere lande. En klarere og mere harmoniseret regulering vil være afgørende. Og der vil være behov for bredere støtte til tværfaglig forskning og til offentlig-private partnerskaber.

En bredere harmonisering vil lette processen, mener den, og bidrage til at sænke omkostninger og administrative byrder. Et nyt paradigme kunne introducere en risikobaseret tilgang og bringe translationel videnskab og elementer af sundhedsteknologivurdering ind i kliniske forsøg med større offentlig støtte til forsøg.

EAPM er overbevist om, at udviklingen af ​​PM kræver komplekse internationale kliniske forsøg, der involverer højt udvalgte patientpopulationer, indsamling af humant biologisk materiale og brug af store databaser til bioinformatik.

Rygraden i den kliniske forskning i PM vil være biologisk drevne kliniske forsøg, der involverer stærke translationelle forskningskomponenter ved hjælp af state-of-the-art teknologier såsom biomarkører afledt af ikke-invasiv molekylær billeddannelse.

Organisationen mener, at mange lægemiddelkandidater går i klinisk afprøvning uden passende forståelse og dokumentation af målbiologien, hvilket i nogen grad kan forklare svigt på senere stadier af lægemiddeludvikling og den høje nedslidningsrate. Nogle af de terapeutiske midler kunne også have haft succes, hvis de var blevet testet i den patientgruppe, der med størst sandsynlighed ville have gavn af lægemidlet.

I dag, hedder det, identificeres undergrupper af patienter inden for en bred sygdomskategori. Men da biomarkørerne og modelleringen skal valideres på store populationer, er diagnostisk forfining og stratificering afhængig af en vellykket inkorporering af videnskabelige fremskridt i kliniske forsøg.

Ian Banks, formand for ECCO Patient Working Group, var enig i, at patienter har brug for adgang til bedre viden. Han sagde: "Det er umuligt at styrke patienterne, medmindre de kan forstå den information, der gives til dem."

Banks blev bakket op af formanden for EAPM Working Group for Research, prof. Ulrik Ringborg, som var enig i, at overførsel af information var nøglen til patienters involvering i deres egen behandling.

Og mere generelt sagde MEP Petru Luhan: "Vi er nødt til at fortsætte med at tackle udfordringen med at bryde barrierer og lære at tale det samme sprog. I mellemtiden er der behov for en betydelig uddannelsesindsats for at sikre, at viden og god praksis vedrørende nye teknologier og videnskabelige tilgange deles.

"Nye opdagelser vil ikke bringe os ret langt, medmindre vi ved, hvordan vi skal løse udfordringen med at generere viden og udvikle de rigtige værktøjer," tilføjede den rumænske politiker.

"Og dette er lige så sandt, når det kommer til at møde udfordringen med at oversætte ny viden til medicinske applikationer med direkte fordele for patienterne, herunder kvalificere og validere biomarkører og udvikle nye designs til kliniske forsøg," tilføjede Luhan.

 

EAPM's TRIN for 2014-2019:

• TRIN 1: Sikring af et regulatorisk miljø, der giver tidlig patientadgang til ny og effektiv personlig medicin (PM)

• TRIN 2: Øge forskning og udvikling for PM, samtidig med at dens værdi anerkendes

• TRIN 3: Forbedring af uddannelse og træning af sundhedspersonale

• TRIN 4: Understøttelse af nye tilgange til refusion og MTV-vurdering, der kræves for patientadgang til PM

• TRIN 5: Øge bevidstheden om og forståelsen af ​​PM

EAPM mener, at opnåelse af disse mål vil forbedre livskvaliteten for patienter i alle lande i Europa.

Tony Mallett er en Bruxelles-baseret freelancejournalist. [e-mail beskyttet]

Del denne artikel: