Kliniske forsøg, MTV, Orphan og pædiatrisk

God eftermiddag og velkommen til opdateringen af ​​European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) – med en reel rystelse i britisk politik, der dominerer overskrifterne, vender EAPM sine tanker om, hvad dette kan betyde på sundhedsområdet såvel som udviklingen i EU politik, skriver EAPM's administrerende direktør Dr. Denis Horgan.

MTV godkendelse 

Eksperter i sundhedsteknologivurdering nærmer sig den metode, der skal bruges til EU-dækkende vurderinger. Senest har de leveret en holdning til, hvordan man vælger endepunkter for kliniske forsøg med en ny terapi. Morning Health Care talte op med holdet hos EUCOPE, Europas biotek-iværksætterlobby, for at finde ud af deres tanker om dette seneste udkast.

At beslutte, hvad der skal måles, når man tester en ny terapi, er ingen lille beslutning. Skal det være et mål for symptomer, eller fravær af plejebehov? Skal det være en medicinsk biomarkør eller en patientundersøgelsesscore? Og hvornår skal disse ting måles? At definere resultatet af et forsøg påvirker ikke kun, hvordan en regulator vil overveje, hvor godt et produkt virker i forhold til risici, men også om det kan påvise, at det tilføjer fordele til det eksisterende plejeberedskab.

De kliniske forsøg udkast til vejledning for resultater (endepunkter). angiver, hvornår man skal vælge et resultat frem for et andet, og hvem der skal rapportere det. For eksempel kan de indberettes af en læge eller ved hjælp af en diagnostik, eller de kan rapporteres af patienterne selv.

Parterne har indtil 1. november til at kommentere udkastet. Det er også det sidste papir til at indgå i metoden til EU-dækkende MTV. EUnetHTA forventes at kompilere den endelige metode mod slutningen af ​​året.

Kommissionen overvejer ændringer af reglerne for lægemidler til sjældne sygdomme

Med uger til, at Kommissionen offentliggør sine lovforslag, er medlemmer af parlamentets ITRE-udvalg uenige om, hvordan man sikrer fremtiden for Europas mest forskningsintensive sektor

reklame

Med de lovforslag, der skal offentliggøres inden årets udgang, er Europa-Parlamentets ordfører fortsat i modstrid med kollegerne i industri- og forskningsudvalget, ITRE, om retningen af ​​den nye EU-lægemiddelstrategi.

Det drejer sig om en grundlæggende kløft mellem MEP'er, der mener, at medicinalvirksomheder givet de rette incitamenter vil investere i F&U, fremme deres globale konkurrenceevne og gavne Europa som helhed, og MEP'er, der mener, at større overskud er mere tilbøjelige til at gå til aktionærerne end til forskning .

Et papir, som EAPM har offentliggjort om dette emne, er tilgængeligt her: At sikre, at forældreløse incitamenter tipper den rigtige vej i Europa.

Orphan Drug anmeldelse

I henhold til Kommissionens nuværende regler nyder lægemidler til behandling af sjældne sygdomme godt af et årti med markedseksklusivitet. Det er to år mere end de otte år, der gives til andre innovative lægemidler. Den ekstra bonus skal tilskynde til udvikling af medicin, der kun kan bruges til at behandle en lille patientpopulation.

Med den kommende revision er det vigtigt at forstå, hvordan vilkårene for klassificeringskriterier påvirker den igangværende udvikling af et lægemiddel. I forhold til prævalens er det obligatorisk inden for EU at basere dette på hele samfundet og ikke kun at bruge data fra et par lande. Prævalens er ikke noget, der kan 'fudges' og gennemgås i samarbejde med ekspertrådgivning, der trækker på aktuel evidens.

Efterhånden som forståelse af sygdommen og information om det sjældne lægemiddel bliver tilgængelig, er klinikere bedre informeret og mere tilbøjelige til at stille en diagnose for tilstanden. Det er også muligt for tilstanden at blive anerkendt som en delmængde af en mere udbredt sygdom, der fjerner forældreløs status i EU. Enhver beregning af prævalens bør henvise til EMA-vejledningen.

En medicinsk tilstand kan virke som en indlysende betegnelse, men inden for rammerne af berettigelse som et lægemiddel til sjældne sygdomme bør den være adskilt med en specifik patofysiologisk profil og klinisk prognose. En væsentlig overvejelse for EU's betegnelse for sjældne lægemidler er ikke at være en delmængde af en mere udbredt tilstand.

Pædiatrisk medicinsk udstyr i fare

En forordning, der trådte i kraft i maj sidste år med det formål at forbedre tilsynet med medicinsk udstyr, kan bringe nogle operationer til børn og behandling af sjældne sygdomme i fare, har ny forskning afsløret.

Undersøgelsen fra Trinity College Dublin, offentliggjort i Pædiatrisk kardiologi, påpegede, at medicinsk udstyr omfatter en stor mangfoldighed af teknologier, som er evalueret og godkendt i Den Europæiske Union (EU) i henhold til en revideret lov, der trådte i kraft den 26. maj 2021, kendt som Medical Device Regulation eller MDR (EU 745). /2017).

Den har en overgangsperiode, der gør det muligt for produkter, der er godkendt efter de tidligere regler, fortsat at blive markedsført indtil senest den 26. maj 2024.

Som et resultat af en række uforudsete faktorer er der en mulighed for, at MDR kan resultere i, at produkter bliver utilgængelige, med den deraf følgende risiko for tab af nogle indgreb, der er afhængige af

Tom Melvin, lektor i regulering af medicinsk udstyr ved Trinity Colleges medicinskole, sagde: "Forordningen om medicinsk udstyr trådte i kraft i maj 2021 med det formål at erstatte de tidligere regler, der var på plads siden 1990'erne og forbedre sikkerheden ved medicinsk udstyr. , ud over at understøtte introduktionen af ​​innovative teknologier."

EU-Parlamentet og Rådet underskriver lov om digitale tjenester

Afstemningen om godkendelse af DSA i Ministerrådet tirsdag følger efter MEP'ernes tidligere godkendelse af lovgivningen. De nye love (312-sider / 686 KB PDF, så meget læsning..) stiller omfattende krav til online-formidlere med hensyn til måden, de modererer indhold, der er postet, og kontrollerer de handlede varer og tjenester på deres platforme. DSA træder først i kraft 20 dage efter offentliggørelsen i EU's Tidende. 

Der er endnu ikke fastsat nogen dato for offentliggørelse. Datoen den 19. oktober var fastsat til, at formanden for Europa-Parlamentet og formanden for Rådet skulle underskrive DSA. Offentliggørelse i EUT ville følge på en efterfølgende dato.

Out-Law forventer, at DSA vil træde i kraft en gang i midten af ​​november. 

Den præcise dato vil være af særlig interesse for onlineplatforme, fordi selv om de fleste af bestemmelserne i DSA først træder i kraft, før DSA har været i kraft i 15 måneder, vil nogle af de nye regler træde i kraft med det samme – herunder indberetningsforpligtelser, vil have betydning for, om disse platforme betragtes som "meget store onlineplatforme" og derfor er underlagt de strengeste krav i DSA eller ej. Der er fastsat en frist på tre måneder for overholdelse af oplysningspligten.

Priserne på COVID-vaccine forventes at stige

I pandemiens andet år regerer Pfizer og Modernas mRNA-vacciner stort set. I nye europæiske købsaftaler tager virksomhederne mere for deres doser.

Pfizer og Moderna har begge hævet prisen på deres mRNA-baserede COVID-19-vacciner i Europa, The Financial Times først rapporteret. Pfizers skud vil koste €19.50 ($23.15) pr. dosis under en ny leveringsaftale, mens Moderna vil opkræve $25.50 pr. dosis i sin egen aftale, ifølge dokumenter, som avisen har set.

UK kliniske forsøg kollapser

Patientpleje, NHS og økonomisk vækst går alle glip af som følge af et kollaps i antallet af kliniske forsøg i den britiske industri, ifølge den seneste årlige rapport om klinisk forskning fra Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI). 

COVID-19-pandemien har accelereret faldet i industriens kliniske forskning i det sene stadie i Storbritannien sammenlignet med dets globale kolleger. Dette burde ringe alarmklokker i NHS og i Whitehall, da sundhedsledere og politiske beslutningstagere søger at forbedre patientbehandlingen og levere langsigtet økonomisk vækst. 

Rapporten 'Redning af patientadgang til kliniske undersøgelser i industrien i Storbritannien' viser, at antallet af kliniske industriforsøg påbegyndt i Storbritannien om året faldt med 41 % mellem 2017 og 2021, hvor kræftforsøg faldt med samme margin.

Rapporten viser også, at mellem 2017 – 2021:

• Antallet af fase III industriforsøg, der blev påbegyndt i Storbritannien – dem med lægemidler tættest på markedet – faldt med 48 % mellem 2017 og 2021
• Det Forenede Kongerige er faldet ned ad den globale rangliste for sen klinisk forskning og faldt fra 2. til 6. plads i fase II-forsøg og 4. til 10. plads i fase III-undersøgelser mellem 2017 og 2021 
• Patientadgang til industriens kliniske forsøg på National Institute for Health and Care Research Clinical Research Network (NIHR CRN) faldt fra 50,112 til 28,193 mellem 2017/18 og 2021/22 – et fald på 44 %.

Disse resultater peger på en klar og alvorlig trussel mod den langsigtede fremtid for industriens kliniske forskning i Storbritannien - og de fordele, det medfører for patienter, NHS og den britiske økonomi.

Sundheds- og omsorgssektorer i krise i Storbritannien

Politisk uro har domineret de britiske nyheder de seneste uger. Et fastlåst sundheds- og omsorgssystem fører til en forringelse af folks adgang til og oplevelse af pleje ifølge Care Quality Commissions (CQC's) årlige vurdering af sundheds- og socialvæsenets tilstand i England det seneste år.

I år - baseret på CQC's inspektionsaktivitet, information modtaget fra offentligheden og dem, der leverer pleje sammen med anden dokumentation - er vurderingen, at sundheds- og omsorgssystemet er fastlåst og ude af stand til at fungere effektivt.

Uden handling nu vil personalefastholdelsen fortsætte med at falde på tværs af sundhed og omsorg, hvilket øger presset på tværs af systemet og fører til dårligere resultater for mennesker. Tjenesterne vil blive yderligere strakt, og folk vil være i større risiko for at komme til skade, da personalet forsøger at håndtere konsekvenserne af manglende adgang til kommunale tjenester, herunder social omsorg for voksne. Dette vil især være synligt i områder med større økonomisk afsavn, hvor adgangen til pleje uden for hospitalerne er mest under pres. Ud over den øgede risiko for skader på mennesker vil flere mennesker blive tvunget ud af arbejdsmarkedet enten på grund af dårligt helbred eller fordi de forsørger familiemedlemmer, der har behov for pleje.

Og det er alt for nu fra EAPM – hold dig sikker og god, og nyd din weekend.

Del denne artikel: