#EAPM - Kongressen skaber konsensus for fremskridt inden for innovativ personlig medicin

Den anden og sidste dag af den tredje årlige kongres arrangeret af European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) opnåede konsensus mellem flere interessenter om mange facetter af fremme af innovation i moderne europæiske sundhedssystemer, skriver European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) administrerende direktør Denis Horgan.

Arrangementet blev afholdt i regi af det finske EU-formandskab, hed 'Fremad sammen med innovation: betydningen af ​​politikudformning i æraen med personlig medicin', og fandt sted kl Fondation Universitaire i Bruxelles (3.-4. december).

Mødet mellem multidisciplinære personaliserede medicineksperter fulgte efter to succesfulde årlige kongresser i Belfast og Madrid plus syv årlige formandskabskonferencer.

Hvad skete der på dag to

Som altid, Kongressen fremvist forskellige mål, som både den offentlige og den private sektor kan støtte, med henblik på at give EU mulighed for at fremlægge et fælles mål. Det tog placeres i et fokuseret format for at give mulighed for at løse konkrete spørgsmål og have en dialog med politikere.

dag to featured fuld og produktiv med sessioner om det aktuelle hotte emne om forældreløse forordningen, bevisrammer, plus value-baserede resultater og biomarkører.

Biomarkører blev diskuteret for nylig ved en EAPM-satellitbegivenhed, som fandt sted på ESMO-kongressen i Madrid og en præ-begivenhed rundbordsmøde om emnet biomarkører og molekylær diagnose fandt sted forud for hovedkongressen i Bruxelles.

Blandt de talende ved arrangementet var Ortwin Schulte, head of Health Policy Unit, Tysklands faste repræsentation. 

Tyskland har sit EU-formandskab på vej i anden halvdel af 2020, og Ortwin fortalte deltagerne, at hans land arbejder på en "trio formandskab" med de to, der følger den i 2021, der er Portugal og slovenska.

Han fortalte deltagerne om sin bekymring over, at det foreslåede sundhedsprograms budget muligvis ikke dækker "alle de nye opgaver, vi har, herunder formelt MTV-samarbejde" samt opfølgningsarbejde på europæiske referencenetværk.

I mellemtiden har Europa brug for consistens på tværs af sygdomsområder, og at potentielle effektivitetsgevinster for agenturer skal identificeres, han sagde.

"Det ultimative mål," sagde han, "er hurtigere patient- og borgeradgang til diagnostik med dokumenteret værdi og efterfølgende behandling, hvor det er nødvendigt."

Senere, Stephen Robbinspvidenskabelig direktør ved CIHR Institute of Genetics, i Montreal, Canada, forklarede, at sErsonaliseret medicin forstås almindeligvis som give den rigtige behandling til den rigtige patient på det rigtige tidspunkt. Han sagde: "Jeg vil også tilføje til denne definitionition på det rigtige sted, af den rigtige udbyder og til den rigtige pris. Thans inkluderer ligestillingsdimensionen i definitionen af ​​personlig medicin, hvilket giver ret mening i betragtning af Canadas, men også Europas geografi."

Stephen fortalte deltagerne, at CIHR er hans største forskningsorgan i Canada, dedikeret til at forbedre canadiernes sundhed. Det er i partnerskab med mere end 250 organisationer - herunder velgørende organisationer, hospitaler, universiteter, lokale regeringer og akademikere.

CIHR lancerede sit personaliserede medicininitiativ i 2012 for at forbedre sundhedsresultater gennem patientstratificeringstilgange ved at integrere evidensbaseret medicin og præcisionsdiagnostik i kliniske forsøg. 

"Dette program blev gradvist tilpasset et andet program om eHealth - eHealth Innovation-tjenesten - for at blive det personaliserede medicininitiativ i 2016. Efterhånden som vi gik fremad, blev teamet mere og mere komplekst og multisektorielt," tilføjede han.

I sessionen om forældreløse forordningen, Medlem af Europa-Parlamentet Tilly Metz talte i mellemtiden om behovet for mere EU-indsats mod sjældne sygdomme. 

"Det anslås, at omkring 30 millioner mennesker, der bor i EU, lider af en sjælden sygdom. Siden vedtagelsen af ​​direktivet om sjældne lægemidler, mellem 6000-7000 sjældne sygdomme blev identificeret i Europa, og dette er et godt inindikator for incitamentet til at innovere på dette område. 

"Imidlertid, vi gør't høre om ultra sjældne sygdomme, der påvirker en i 1/50,000 europæere. de skal være en del af debatten på trods af det lille antal patpåvirkede stoffer".

Tilly tilføjede, at: "Debatten om personlig medicin og debatten om sjældne sygdomme bør ikke blandes. Ellers risikerer vi at hæmme udviklingen af ​​terapi for sjældne sygdomme. De bør behandles i to forskellige rammer. Fjernelse af de særlige incitamenter for sjældne sygdomme fra denne specifikke ramme risikerer at bringe patienter med sjældne sygdomme i fare.

"Der er et presserende behov for at øge bevidstheden om sjældne sygdomme, især for børn, så patienter hurtigere kan få adgang til diagnosticering i specialiserede centre," sagde MEP.

Simone Boselli, soffentlige affæres direktør på EURORDIS fortalte deltagerne, at Europa "har brug for at tilskynde til mere forskning i sjældne sygdomme, evaluere nuværende screeningpopulationspraksis og støtte registre over sjældne sygdomme”.

EURORDIS, sagde hun, har beskrevet en sjælden sygdomspatient som "sundhedssystemernes forældreløse, ofte uden diagnose, uden behandling, uden forskning: derfor uden grund til at håbe".

Simone tilføjede: "Vi tror at der skal en stor indsats til for at fremme og stimulere forskning for at øge den eksisterende viden, som langtfra er nok til at imødegå udfordringerne."

Dpå trods af det utvivlsomt hårde arbejde, som EU har udført gennem næsten 20 år, er der stadig lang vej igen," hun sagde.

Under sessionen om MTV fortalte MEP Tiemo Wôlker deltagerne, at: "Den europæiske merværdi af (Kommissionens) MTV-forslag er indlysende. Det ville undgå dobbeltarbejde og muliggøre en bedre allokering af ressourcer. Og det vil minimere risikoen for fragmenteret adgang til terapi på tværs af medlemslande."

Han tilføjede: "Vi er også nødt til at huske på, at godtgørelse og prisfastsættelse ikke er omfattet af forslaget, og det vil forblive en kompetence for medlemsstaterne. EU-samarbejde er nødvendigt for at sikre konstant udveksling af information mellem MTV-myndigheder i EU."

Time påpegede, at: "Tyskland og Frankrig blokerer for forslaget af hensyn til subsidiaritet, men vi bør handle nu, da EUnetHTA er ved at være slut."

Floria Giorigio, fra GD SANTE ved Europa-Kommissionen, sagde, at målet med MTV-forslaget er at reducere dobbelthed, fremme konvergens, styrke kvaliteten af ​​MTV i hele Europa, sikre optagelsen af ​​fælles output i medlemslandene og sikre langsigtet bæredygtighed. 

Hun sagde: "Forslaget opstiller en samarbejdsramme for MTV. Det handler også om at sikre passende dokumentation for MTV i hele EU. Vi ved, at det kan lade sig gøre, vi ved, at det er nyttigt, men vi har brug for struktur for at sikre, at det er effektivt."

Floria fortsatte med at sige, at Parlamentet har tilføjet mere fleksibilitet til forslaget og støttet Kommissionens overordnede tilgang. I mellemtiden er det finske og det kommende kroatiske EU-formandskab villige til at gøre fremskridt.

Betydeligt sagde Floria: "Jeg bemærker, at mange interessenter ikke forstår merværdien, og viden om, at patienter kan bringe deres ekspertise om sygdommen, er et afgørende element.

"Deres involvering i processen er også nøglen til deres empowerment. Men det er ikke givet for alle at involvere patienten.” 

Om biomarkører sagde Laetitia Gambotti fra INCa i Frankrig: "Mange forudsigende biomarkører er tilgængelige til målterapi for forskellige cancertyper. For ti år siden var vores mål at levere landsdækkende molekylærdiagnostiske test af bedste kvalitet til alle patienter. 

"Et netværk, der involverede 28 regionale centre, blev oprettet, partnerskaber blev indgået med laboratorier, hospitalsforskningscentre ... og i 2013 lancerede vi endnu et pilotprogram om implementering af målrettet næste generations sekventering, der involverer 11 molekylærgenetiske centre."

Hun tilføjede: "Vi har også åbnet fem screeningscentre for BRCA med 1100 patienter screenet på to år.

”Patienter skal have samme adgang til den bedste behandling, der findes. Disse programmer og organisatoriske rammer muliggør ligebehandling, uanset hvor patienterne befinder sig,” sagde Laetitia og tilføjede, at der er et behov for at “skabe opmærksomhed omkring biomarkører og diagnostik” samt at organisere en forebyggelses- og screeningskampagne. 

"Vi er nødt til at informere borgerne, før de er patienter," sagde hun.

Med hensyn til refusion har Christine Chomienne, professor ved Université de Paris, fortalte publikum, at læger altid har praktiseret personlig medicin. "Vi integrerer både sygdommens karakteristika såvel som patientens karakteristika," sagde hun.

Christine forklarede, at en praktiserende læge tager hensyn til en patients alder, køn, livsstil og historie, når han behandler ham eller hende.

"Men jeg har aldrig spurgt om min patients rigdom til at træffe en behandlingsbeslutning indtil videre, da vi altid tog refusion for givet," sagde hun. 

"Men det er ikke sandt, da godtgørelsen afhænger af flere parametre: sundhedsvæsenet, den private sygesikring og så videre..." 

Christine fortsatte med at forklare, at godtgørelse for behandling og/eller en diagnostik er en beslutning, der træffes på medlemsstatsniveau. Efter godkendelse fra EMA og den nationale myndighed giver normalt et nationalt organ anbefalinger vedrørende priser og godtgørelse, og sundhedsministeriet træffer den endelige beslutning.

Denne beslutning er baseret på adskillige kriterier vurderet ud fra data, litteratur, kliniske forsøg, meta-analyser og, efterhånden som personaliseret medicin udvikler sig: "denne evaluerings- og refusionsbeslutningsproces bliver mere og mere kompleks". 

"Vi er nødt til at undgå afslag på grund af manglende beviser. Vi er nødt til at gøre patienter og behandlere opmærksomme og involvere dem i processen med at træffe gode beslutninger om refusion og prissætning for at sikre adgang til personlig medicin,” sagde Christine. 

I kongressens sidste møde sagde Petra De Sutter MEP, at: "Med hensyn til personlig medicin er IMCO-udvalget (som hun er formand for i parlamentet) meget interesseret i reguleringen af ​​datadeling og indsamling og overførsel af data, samtidig med at den beskytter rettighederne for udbyderen af ​​dataene, dvs. patienten, forbrugeren eller borgeren. 

"Dette vil være et meget vigtigt spørgsmål, der bekymrer sundhedssektoren, da den nye Kommission har sat det digitale indre marked som en prioritet for det kommende mandat."

"Tillid er et nøglespørgsmål for datadeling," sagde MEP, "og det vedrører fremtiden for personlig medicin i Europa." 

"Jeg er overbevist om, at Parlamentet vil støtte Europa-Kommissionens arbejde med dette. Vi er virkelig nødt til at handle nu, da det om fem år vil være for sent. Hvis Europa ikke handler nu, vil andre aktører fylde rummet," sagde Petra.

Del denne artikel: