#ESMO skubber dagsordenen inden for kræftområdet – #EAPM klar til at reagere

ESMO-kongressen er næsten slut for endnu et år, og EAPM var aktivt engageret med ekspertinteressenter ved den centrale onkologiske begivenhed i München, som løb fra den 19. oktober, skriver europæisk alliance for personlig medicin (EAPM) administrerende direktør Denis Horgan. 

Naturligvis spiller Alliancen sin rolle i at fremme onkologien, ikke mindst gennem sine igangværende tiltag for at gøre lungekræftscreeningsprogrammer med aftalte, effektive retningslinjer til en realitet i hele EU.

Refusionsspørgsmål 

Med al debatten omkring Europa-Kommissionens planer for sundhedsteknologivurdering (MTA) hørte Kongressen, at nogle europæiske lande tager mere end dobbelt så lang tid som andre for at nå frem til MTV-beslutninger med hensyn til refusion af nye kræftlægemidler i kølvandet på European Medicines Agency (EMA) godkendelse.

Den gennemsnitlige beslutningstid er over et år i visse lande, hørte kongressen. Ifølge en undersøgelse, der blev afsløret i München, vurderer mange lande, når EMA har godkendt en ny behandling, dens fordel og omkostningseffektivitet gennem en MTV-proces som led i at træffe en beslutning om, hvorvidt de skal refundere brugen af ​​behandlingen til rutinemæssig patientbehandling.

Ved at se på alle de nye kræftlægemidler, der er godkendt til solide tumorer af EMA mellem januar 2007 og december 2016, sporede forskerne tiden mellem EMA-godkendelse af hvert af lægemidlerne og MTV-beslutninger, der blev truffet af sundhedsmyndighederne i fire europæiske lande.

Landene var England, Frankrig, Tyskland og Skotland. Mediantiden fra EMA-godkendelse til MTV-beslutninger var to til tre gange længere i England (405 dage) og Skotland (384 dage) sammenlignet med Tyskland (209 dage) og Frankrig (118 dage). Medforfatter af undersøgelsen Dr. Kerstin Vokinger, seniorforsker ved universitetshospitalet i Zürich, Schweiz, og tilknyttet forsker ved Harvard Medical School, Boston, i USA sagde, at den forskellige mængde ressourcer, der investeres i sådanne vurderinger og forskellige nationale regler, kan føre til til variation i tiden fra EMA-godkendelse til MTV-beslutninger i forskellige lande.

Undersøgelsen viste, at sundhedsmyndighederne generelt traf beslutninger meget hurtigere for lægemidler, der er rangeret som værende af højeste fordel på ESMO's skala sammenlignet med dem med mindre klinisk fordel. Men variationen i tid fra EMA-godkendelse til MTV-beslutninger forblev mellem forskellige lande for selv de mest fordelagtige lægemidler. Analyse viste også, at stort set alle kræftlægemidler rangeret som værende det højeste blev godkendt til refusion af alle fire lande: Tyskland (100 %), Skotland (95 %), England (92 %) og Frankrig (90 %). EAPM er naturligvis stærkt engageret i debatten om MTV og tager diskussionen videre til medlemslandenes repræsentanter i næste måned.

'Kører forandring' 

Kongressen hørte, at sikring af adgang til optimal kræftbehandling for alle patienter kun kan opnås gennem integreret, bæredygtig oversættelse af nutidens videnskabelige fremskridt til morgendagens behandlinger. Dette skal forstærkes af en klar forståelse af omfanget af kliniske effekter og nøjagtig identifikation af de patienter, der med størst sandsynlighed vil gavne.

ESMO's videnskabelige formand, professor Solange Peters, understregede vigtigheden af ​​at sikre, at innovationerne når de rigtige patienter på det rigtige tidspunkt – en sætning, der ofte bruges af EAPM og andre fortalere for personlig medicin.

I München blev data præsenteret fra mere end 2,000 indsendte abstracts, der repræsenterer næsten 116,000 patienter, der har deltaget i kliniske forsøg. "ESMO er en drivkraft for forandring, der påvirker hele området for onkologi," sagde dets præsident, Josep Taberno, og tilføjede, at organisationen er "et vigtigt bidrag til at sikre adgang til optimal kræftbehandling for alle patienter, uanset hvor de bor."

Adgangsbarrierer i pædiatrien 

En anden undersøgelse udgivet i Tyskland under ESMO-arrangementet fremhævede barrierer for inklusion af 12 til 25-årige i både voksne og pædiatriske tidlige kliniske forsøg. Dette tyder på et behov for mere skræddersyede tilgange for at give disse patienter bedre adgang til terapeutisk innovation.

I Europa er den lovlige minimumsalder for at deltage i kliniske forsøg med voksne normalt 18 år. Studieforfatter Aurore Vozy, fra Gustave Roussy Institut de Cancérologie i Villejuif, Frankrig fortalte deltagerne: "Vi ved ... at visse piger vil udvikle genetisk drevne brystkræftformer meget tidligt i livet: der er ingen pædiatriske forsøg for denne sygdom, men disse patienter er systematisk udelukket fra at deltage i de relevante voksenforsøg.”

Hun tilføjede: "Situationen er den samme for nogle unge med lymfomer eller sarkomer, hvis tumorer ofte ligner voksnes tumorer meget mere end dem, der findes hos børn."

Kongressen hørte, at i sjældne tilfælde bliver voksne i deres tidlige 20'ere også diagnosticeret med tumorer, der oftest ses hos børn. Pædiatriske kliniske forsøg sætter i mellemtiden typisk en øvre aldersgrænse på 18 eller 21 år. Forskningen fandt, at blandt de 389 forsøg, der ikke var åbne for unge, kunne 55 % have været relevante for mindreårige patienter. "Det betyder, at patienter er blevet nægtet adgang til innovative lægemidler, som var tilgængelige i det center, hvor de blev behandlet, og som de måske har haft en bedre respons på end på konventionel behandling," sagde Vozy.

The European Alliance for Personalized Medicine har i sin kerne solid kampagne for bedre adgang til kliniske forsøg samt de mange innovative behandlinger, der nu er tilgængelige i teorien.

EAPM's administrerende direktør Denis Horgan, som var i München til kongressen, sagde: "Dette er endnu et konkret eksempel på situationer, hvor patienter bliver nægtet adgang til potentielt fremragende behandlinger. I en tid med personlig medicin er dette klart uacceptabelt. Unge bliver nægtet chancen for et bedre liv? Det kan ikke få lov at ske i det 21. århundrede.”

Tumorskala fra ESMO 

En ny skala for tumor-DNA-mutationer, som vil forenkle og standardisere valg for målrettet cancerbehandling, er blevet aftalt af førende cancerspecialister i Europa og Nordamerika. Skalaen, kaldet ESCAT (ESMO Scale for Clinical Actionability of Molecular Targets), er blevet offentliggjort i Annals of Oncology og har til formål at optimere patientbehandlingen ved at gøre det nemmere at identificere de kræftpatienter, der sandsynligvis vil reagere på præcisionsmedicin eller personlig medicin, og hjælpe med at gøre behandlingen mere omkostningseffektiv. Professor Fabrice André, formand for ESMO Translational Research and Precision Medicine Working Group, der startede projektet, sagde: "Læger modtager en voksende mængde information om den genetiske sammensætning af hver patients cancer, men dette kan være svært at tolke for at gøre optimale behandlingsvalg.

"Den nye skala vil hjælpe os med at skelne mellem ændringer i tumor-DNA, der er vigtige for beslutninger om målrettet medicin eller adgang til kliniske forsøg, og dem, der ikke er relevante," tilføjede han.

Avisens hovedforfatter, Dr. Joaquin Mateo, hovedforsker for Prostate Cancer Translational Research Group fra Vall d'Hebron Institute of Oncology, Barcelona, ​​Spanien, sagde: "For første gang har ESMO skabt værktøjerne til at gøre det klart, hvad data er nødvendige, for at en mutation kan anses for handlingsbar, og hvordan dette kan ændre sig som reaktion på nye kliniske data."

EAPM's arbejde inden for kliniske data har naturligvis inkluderet lanceringen af ​​dets MEGA-initiativ ADD LINK, og Alliancen arbejder nu med en koalition af villige medlemslande for at dele vitale genomiske data på tværs af grænser til gavn for patienter i alle dele af EU og udenfor.

Kvinder er fra Venus, mænd er fra Mars... 

Kvinder og mænd er forskellige. Vi ved alle dette, men faktum er, at kønsbaserede tilgange til at studere og behandle sygdom stort set er forblevet uudforskede i medicinsk onkologi. Dette er på trods af, at feltet bevæger sig mod personaliserede medicinteknikker og akkumulerer beviser for, at sex er en væsentlig faktor i sygdomsrisiko og respons på behandling. En kommende ESMO-workshop med titlen 'Gender medicine meets oncology', der afholdes i Lausanne, Schweiz, den 30. november og 1. december, vil se et tværfagligt fakultet af eksperter diskutere koncepter og metoder inden for kønsmedicin og deres implikationer for klinisk praksis og forskning i onkologi.

Dr. Anna Dorothea Wagner fra Lausanne Universitetshospital, som startede workshoppen og var med til at skrive en nylig artikel om emnet, sagde: "Behovet for yderligere forskning for at forstå kønspåvirkninger i onkologi er betydeligt". Wagner tilføjede: "Med bestræbelser på at inkludere seksuelle aspekter i biomedicinsk forskning, der er rig på andre områder, såsom kardiovaskulær medicin, var det på høje tid for os på det onkologiske område at lægge mærke til det."

Hendes papir havde allerede peget på forskellige områder, hvor kønsforskelle har været kendt for at eksistere i mange år, men stadig er dårligt forstået. Mødet vil fokusere på forskellene i kropssammensætning, hormoner, genetisk makeup og stofskifte. Som et eksempel oplever kvinder højere toksicitet med visse typer lægemidler, hvilket sandsynligvis er et resultat af, at de metaboliserer disse anderledes end mænd, på grund af faktorer, der menes at variere fra højere kropsfedtniveauer til forskelle i aktiviteten af ​​lægemiddelmetaboliserende enzymer .

"Toksicitet er et problem i sig selv, ikke mindst fordi det kan få kræftpatienter til at afbryde behandlingen," sagde Wagner. Mens kønsforskelle i effektivitet rapporteres oftere, analyseres og rapporteres de, der vedrører toksicitet, kun sjældent og systematisk. I en tid med personlig medicin er det klart et fremskridt at skelne mellem kønnene, hvor det er relevant, inden for onkologi og andre steder. Seneste Horizon Europe Et briefingpapir fra Europa-Kommissionen skitserede for nylig fem forskningsmissioner og 10 industripartnerskaber for at modtage finansiering fra Horizon Europe, EU's forskningsprogram for 2021-2027.

Disse foreslåede vil tegne sig for 40-50 % af programmet på 94.1 mia. EUR. To af de fem foreslåede missioner dækker digitalisering og sundhed, med sundhedsinnovation, for hurtig udvikling, implementering og sikker brug af medicinske behandlinger, udstyr og teknologier, der skal forbedres af digitale teknologier.

I mellemtiden ser planen global sundhed, herunder links til nationale sundhedsforskningssystemer og filantropisk finansiering, blive styrket sammen med vigtige digitale teknologier, herunder nye teknologier som AI og link til downstream-sektorer. Som det ser ud, bør missioner få omkring 10 % af budgettet i de første år af Horisont Europa, med omkring 1-2 milliarder euro til hver.

Del denne artikel: