Modernisering af kliniske forsøg til gavn for Europas patienter

Ved europæisk alliance for Personlig Medicin (EAPM) administrerende direktør Denis Horgan

Den 25. september på ESMO-ECCO-kongressen i Wien afholder European Alliance for Personalized Medicine en anden årlig begivenhed om kliniske forsøg for at bygge videre på arbejdet fra sidste år og dets møder på højt niveau, der afholdes i mellemtiden.

Mødet i Østrig vil søge at prioritere adskillige spørgsmål og mulige løsninger, identificeret af EAPM og dets partnere, og nå til enighed om vigtige politiske krav, som onkologisamfundet bør fokusere på i de næste to år.

Et afgørende område af det arbejde, som EAPM udfører, vedrører kliniske forsøg og patientadgang til dem. Et af Alliancens hovedformål er at tackle de bredere spørgsmål om personlig medicin i form af kliniske forsøg, biobanker, datadeling og mere, mens man ser mod EU's Horizon 2020-initiativ.

Sidste års rundbordskonference på den 16,000 mand store kongres, der blev afholdt i Madrid, blev tilrettelagt for at nedsætte en arbejdsgruppe med det formål at hjælpe MEP'er og EU-kommissionens embedsmænd til at forstå, at biobankprøver og data fra kliniske forsøg er afgørende for at fremme forskning mht. til gavn for 500 millioner borgere i EU's 28 medlemsstater.

Blandt de centrale spørgsmål, der blev behandlet i Spanien, var: Med hensyn til personlige data og prøver, hvordan skal engangs informeret samtykke håndteres for at sikre, at patienten forstår fordelene og risiciene ved at udføre fremtidig forskning baseret på arkiverede prøver?

Hvordan skal adgangen til kliniske forsøg håndteres for at prioritere evalueringen af ​​teknologier, der har det højeste potentiale for klinisk nytte, for at undgå at udtømme værdifulde prøver unødigt?

Og hvilke standarder bør indføres for at sikre, at flere kliniske forsøg, der behandler de samme spørgsmål, er sammenlignelige, både fra et klinisk og analytisk perspektiv?

Traditionelt har det randomiserede kliniske forsøg været grundlaget for, hvordan praksis ændrede kliniske fremskridt inden for medicin er blevet grundlagt. Tiderne ændrer sig dog, og teamet for kliniske forsøg har udarbejdet en række papirer til et særligt nummer af Folkesundhedsgenomik.

Afhandlingerne diskuterer blandt andet nøglespørgsmålet om, hvorvidt den klassiske kliniske forsøgstilgang (sammenligning af regime A med regime B) stadig er den mest optimale i æraen med personlig medicin.

Kliniske forsøg skal imødekomme alle interessenters behov på en omfattende og gennemsigtig måde. Der er behov for at sætte effektivitetsbarerne meget højere, end de er i øjeblikket ved starten af ​​forsøgsprocessen, og introducere konceptet om, at effektivitet er forbundet med omkostninger.

På europæisk plan har dette potentiale til at give mulighed for at gennemføre mere retfærdige prisforhandlinger, hvilket betyder mere retfærdig adgang til innovativ behandling for kræftpatienter.

En veldefineret biomarkørstrategi er også afgørende og skal indlejres i den kliniske forsøgsproces med passende regulatorisk gennemgang og implementering baseret på bedste internationale praksis.

I specialnummeret er en række interessenter blevet udfordret til at svare på titlen "Cancer Clinical Trials; Changing the Paradigm” og at foreslå en ny ramme for at opnå maksimal fordel for patienterne.

Efterhånden som medicin bevæger sig væk fra en ensartet tilgang til kræftbehandling, er det nødvendigt at vedtage de samme principper i moderne design af kliniske forsøg, især da tumorsygdomsbiologi i stigende grad segmenterer eller stratificerer patienter i forskellige kliniske undergrupper .

EAPM mener, at rammerne skal være omfattende, men fleksible og tage fat på relevante spørgsmål såsom adgang til kliniske forsøg, biomarkørvalidering og integration, de komplekse dataudfordringer, det regulatoriske landskab, omkostning-versus-værdi-spørgsmålet og patienternes synspunkter og erfaringer.

Der skal også være samarbejde i høj grad, der samler alle relevante interessenter (sundhedsprofessionelle, patienter, forskere, industri, betalere, politiske beslutningstagere og regulatorer) i et partnerskab med merværdi, der gør det muligt at møde barrierer og formulere løsninger, der giver optimale omkostninger -effektiv behandling af kræftpatienter.

Specifikt vil denne måneds møde i Østrig sigte mod at tackle adskillige spørgsmål, såsom at finde måder at optimere forskningen for bedre at imødekomme målene for forskellige interessenter med konkurrerende interesser, optimere de begrænsede muligheder for at løse vigtige kliniske spørgsmål i forskning, øge grænseoverskridende samarbejder især mellem forskellige interessenter og incitament til succesfuld udvikling af biomarkører.

Andre diskussioner vil dække, hvilke løsninger der kan tilbydes for at optimere informationsdeling vedrørende eksisterende forskning for at undgå suboptimal klinisk beslutningstagning. Sidstnævnte kan forsinke implementeringen af ​​bedste praksis inden for klinisk forskning og praksis.

Dette års møde afholdes fra 18.30 - 20.30 i Johann Meeting Room på Nestroy Hotel, Rotensterngasse, i Wien, Østrig.

Del denne artikel: